Kritik FDA Yetkilisinin İstifasının Ardından uniQure Hisseleri %51 Arttı

FDA Suçlamaları Hisseleri %42 Düşürdü

uniQure ve ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) arasındaki tırmanan bir çatışma, ajansın Huntington hastalığı gen terapisi AMT-130'un verilerinin bütünlüğünü halka açık bir şekilde sorgulamasının ardından şirketin hisse senedini baş aşağı gönderdi. 2 Mart'ta FDA, uniQure'nin yeni bir sahte ameliyat kontrollü çalışma yapmasını "güçlü" bir şekilde tavsiye etti ve Faz I/II denemesinden elde edilen verilerin onay için yetersiz olduğu sonucuna vardı. Piyasa hızla tepki verdi ve uniQure'nin hisseleri 27 Şubat'taki 15.63 dolardan iki gün sonra %42 düşerek 9.03 dolara geriledi.

Tartışma, adı açıklanmayan bir FDA yetkilisinin (daha sonra Dr. Vinayak Prasad olarak belirlendi) gazetecilere terapinin "başarısız bir ürün" olduğunu söylemesiyle yoğunlaştı. UniQure ise bu ifadeleri "son derece düzensiz, eşi benzeri görülmemiş ve... eksik veya tamamen yanlış" olarak nitelendirerek karşılık verdi. Bu kamuoyu çatışması, şirketi yasal zorluklarla da karşı karşıya bıraktı; hukuk firmaları, uniQure'ye karşı ilacın onay beklentileri hakkında yanıltıcı beyanlarda bulunduğu iddiasıyla bir menkul kıymetler toplu davası düzenliyor.

Yetkilinin İstifası %51 Hisse Senedi Toparlanmasını Tetikledi

Cuma günü, uniQure'nin FDA'nın Baş Tıp ve Bilim Sorumlusu ve AMT-130'un birincil eleştirmeni olan Dr. Prasad'ın istifasını duyurmasıyla anlatı dramatik bir şekilde tersine döndü. Yatırımcılar, onun ayrılışını ilacın onayı önündeki önemli bir engelin kaldırılması olarak yorumladılar ve bu da şirketin hisse senedinde büyük bir ralli başlattı. Hisseler, piyasa sonrası işlemlerde %51 sıçrayarak 21.55 dolara yükseldi, haftanın kayıplarını sildi ve terapinin geleceğine dair yenilenen güveni işaret etti.

Bu duygu, ilgili hisselerin de yükselmesiyle daha geniş genetik tıp sektörüne yayıldı. Analistler, piyasa hareketinin Dr. Prasad'ın katı duruşunun bir istisna olduğu ve ayrılışının daha geleneksel bir düzenleyici inceleme sürecine yol açabileceği inancını yansıttığını kaydetti. Hissenin 9.03 dolarlık düşük seviyeden birkaç gün içinde 21 doların üzerine çıkması, kilit düzenleyici personelin ve onların yenilikçi tedaviler üzerindeki etkilerinin yüksek risklerini göstermektedir.

Analistler 1.7 Milyar Dolarlık İlaç İçin Yolu Yeniden Değerlendiriyor

Kilit bir düzenleyici rakibin gitmesiyle, yatırımcılar ve analistler, 1.7 milyar dolarlık konsensüs zirve satış tahminlerine sahip bir ilaç olan AMT-130'un ilerleyiş yolunu yeniden değerlendiriyorlar. Yenilenen bu iyimserlik, birkaç gün önceki hissiyatla keskin bir tezat oluşturuyor; o zamanlar Mizuho Securities, uniQure'nin hedef fiyatını %64 oranında 33 dolardan 12 dolara düşürmüş ve uzun süreli ve "potansiyel olarak etik olmayan" yeni bir deneme riskini gerekçe göstermişti. Huntington Hastalığı Derneği gibi hasta savunuculuk grupları, FDA'nın sahte ameliyat talebini eleştirmiş, bunun hastaları plasebo kullanırken geri dönüşü olmayan nörodejenerasyona maruz bırakacağını savunmuştu.

uniQure daha önce Faz I/II çalışmasının hastalık ilerlemesinde %75'lik bir yavaşlama gösterdiğini bildirmiş olsa da, FDA'nın başlangıçtaki reddi, ajansın gen terapileri için katı standartlarını vurguladı. Dr. Prasad'ın ayrılışı onayı garanti etmese de, piyasanın gözünde düzenleyici yolu önemli ölçüde riski azaltmaktadır. Yatırımcılar şimdi uniQure ve FDA arasında daha doğrudan ve yapıcı bir diyaloğun yeniden başlayabileceğine ve çaresi olmayan ölümcül bir nörodejeneratif hastalığı hedefleyen bir terapinin zaman çizelgesini potansiyel olarak kurtarabileceğine inanıyorlar.