FDA Reddi UniQure'un Değerinin %36'sını Sildi
UniQure (QURE) hisseleri, şirketin ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nden gelen yıkıcı haberi doğrulamasının ardından Pazartesi günü %36 düşüşle 9.93 dolara geriledi. Bir A Tipi toplantı tutanaklarında, FDA, biyoteknoloji firmasının Huntington hastalığı tedavisi AMT-130 için yaptığı Faz I/II deneme verilerinin bir Biyolojik Ürün Lisans Başvurusunu desteklemek için yetersiz olduğunu belirtti. Ajans, şimdi UniQure'un klinik denemeler için altın standart olan yeni, daha titiz, randomize, çift-kör, sahte cerrahi kontrollü bir çalışma yapmasını önerdi.
Bu düzenleyici karar, geçen Eylül ayından bu yana elde edilen kazançları sildi; o zamanlar ilk veriler AMT-130'un hastalığın ilerlemesini yavaşlattığını öne sürmüştü. Bu geri dönüş, Cantor Fitzgerald'ın hisseyi 'Ağırlık Artır'dan 'Nötr'e düşürmesi ve 12 aylık fiyat hedefini 55 dolardan 9 dolara indirmesiyle hızlı bir piyasa tepkisine neden oldu; bu, potansiyel ticarileşmeye giden yeni, daha uzun yolu yansıtmaktadır.
Ticari Lansman 2030'a Ertelendi, Piyasa Liderliği Aşındı
FDA'nın yeni bir deneme için yaptığı gereklilik, AMT-130'un zaman çizelgesini temelden değiştiriyor. Daha önce 2027'de ABD lansmanı varsayan Cantor Fitzgerald'daki analistler, tahminlerini 2030'a erteledi. Bu üç yıllık gecikme sadece potansiyel gelirleri ertelemekle kalmıyor, aynı zamanda UniQure'un kritik ilk hareket eden avantajını da ortadan kaldırıyor, çünkü diğer firmalardan rekabetçi tedaviler zaten Faz 3 gelişimine giriyor.
Bu aksilik, 2025'te sadece 16.1 milyon dolarlık satışla 199 milyon dolarlık net zarar bildiren karsız şirket için ciddi bir darbe oldu. CEO Matt Kapusta, şirketin FDA ile etkileşimde bulunmaya devam edeceğini belirtmesine rağmen, finansal baskı önemli ölçüde yoğunlaştı. Şirket şimdi ikinci çeyrekte potansiyel çalışma tasarımlarını görüşmek üzere bir B Tipi toplantı talep etmeyi planlıyor.
FDA, Nadir Hastalık Tedavileri İçin Daha Yüksek Çıta Sinyali Veriyor
UniQure'un yönetimi, FDA'nın duruşuna şaşkınlığını dile getirdi; CEO Matt Kapusta, geri bildirimi, mevcut verilerin yeterli olabileceğini öne süren önceki rehberlikten "köklü bir değişiklik" olarak nitelendirdi. Ancak bu karar, FDA'nın nadir hastalık tedavilerine daha sıkı standartlar uygulama eğiliminin daha geniş bir parçası gibi görünüyor; yakın zamanda Regenxbio ve Biohaven'dan gelen, geleneksel olmayan deneme verilerine dayanan ilaçların reddedilmesini takip ediyor.
FDA Komiseri Martin Makary, kafatasına delik açılarak uygulanan UniQure'un tedavisine ince bir gönderme yaparak, yakın zamanda "hiçbir fayda" göstermeyen ancak ajansın "onaylaması için baskı gördüğü" bir ürünü eleştirdi. Bu yorum, ajansın şüpheciliğini ve AMT-130'un ABD pazarında bir geleceği olabilmesi için şimdi aşması gereken yüksek bilimsel çıtayı vurgulamaktadır.
Edgen Stock·Mar 03 2026, 03:18
