Sangamo, Fabry Gen Terapisi İçin Hızlandırılmış FDA Onayı Peşinde

Temel Çıkarımlar

Sangamo Therapeutics, Fabry hastalığı gen terapisi ST-920 için ABD Gıda ve İlaç Dairesi'ne (FDA) Biyolojik Ürün Lisans Başvurusu'nu (BLA) ilerletiyor. Şirket, potansiyel tek seferlik tedavinin piyasaya sürülme süresini kısaltabilecek önemli bir düzenleyici adım olan hızlandırılmış onay yolunu izliyor.

1. Sangamo Therapeutics, araştırma amaçlı gen terapisi ST-920 için FDA'ya aşamalı BLA başvurusunu başlattı.
2. Şirket, Fabry hastalığı olan yetişkinlerin tedavisi için resmi olarak hızlandırılmış onay talep ediyor.
3. FDA, hızlı incelemeyi desteklemek amacıyla anahtar bir böbrek fonksiyon ölçütü olan 52 haftadaki eGFR eğimini son nokta olarak kullanmayı kabul etti.