Emugrobart, 259 Hastalık Kas Hastalığı Denemesinde Başarısız Oldu
Roche, spinal musküler atrofi (SMA) ve fasyoskapulohumeral musküler distrofi için aday ilacı emugrobart'ın geliştirilmesini durdurdu. 2026 Mart 20'de açıklanan karar, 259 hastayı kapsayan Faz 2/3 MANATEE çalışmasından gelen yetersiz sonuçların ardından geldi. Roche'un yan kuruluşu Genentech'e göre, anti-miyostatin tedavisi "kas büyümesi ve motor fonksiyonda umduğumuz iyileşmeleri sürekli olarak sağlayamadı."
Şirket, denemenin güvenlik sorunları nedeniyle sonlandırılmadığını, emugrobart'ın iyi tolere edildiğini vurguladı. Ancak, net bir klinik fayda gösterilememesi, Roche'un nöromüsküler boru hattı için önemli bir aksaklığı temsil ediyor. MANATEE çalışmasındaki hastalar, Roche'un onaylanmış SMA tedavisi olan Evrysdi'ye geçiş yapacak.
Durdurma, Rakip Scholar Rock İçin Pazarı Temizliyor
Roche'un bu alandan çekilmesi, Scholar Rock ve rakip miyostatin engelleyici apitegromab için doğrudan bir ticari yol yaratıyor. Truist Securities analistleri, bu hamlenin “apitegromab'ın hakimiyeti için zemin hazırladığını” ve Scholar Rock'ı bu spesifik SMA tedavisi sınıfında “gelecekteki pazar payı için rekabetsiz bıraktığını” belirtti. Bu gelişme, Scholar Rock için kaderin keskin bir dönüşünü işaret ediyor; şirket, üçüncü taraf bir tesisteki üretim sorunları nedeniyle FDA'nın apitegromab başvurusunu reddetmesiyle Eylül 2025'te düzenleyici bir aksaklıkla karşılaşmıştı.
Üretim sorunlarının çözüme yakın olduğu bildirildiği için, yatırımcıların odağı şimdi apitegromab'ın ticari fırsatına kayıyor. BMO Capital Markets analistleri, üretim endişeleri çözüldükçe, Roche'un geri çekilmesinin Scholar Rock'ın SMA pazarındaki ilk satışları için önemli bir fayda sağlayabileceğini belirtti.
Roche, Emugrobart Programını Obeziteye Yöneltiyor
Kas hastalıkları için geliştirme sona ermiş olsa da, Roche emugrobart varlığından tamamen vazgeçmiyor. İlaç devi, bu anti-miyostatin antikorunu obezite tedavisi için geliştirmeye devam edeceğini doğruladı. Bu endikasyon için orta aşama bir çalışma zaten devam ediyor ve potansiyel bir düzenleyici başvuru en erken 2028 için öngörülüyor. Bu stratejik pivot, Roche'un, nöromüsküler alanı rakiplerine bırakmış olsa bile, son derece kazançlı obezite pazarını hedefleyerek moleküle yaptığı yatırımı kurtarmasına olanak tanıyor.
Edgen Stock·Mar 23 2026, 08:38
