Setmelanotide Faz 3 Denemesinde Dört Birincil Sonlanım Noktasının Hepsini Kaçırdı
Rhythm Pharmaceuticals (Nasdaq: RYTM), 16 Mart'ta obezite ilacı setmelanotide'in kritik Faz 3 EMANATE klinik denemesinde ana hedeflerini karşılayamadığını duyurdu. Çalışma, ilacı nadir, genetik kaynaklı obezitesi olan dört bağımsız hasta grubunda değerlendirdi. Plaseboya göre istatistiksel olarak anlamlı bir fayda gösterilememesi, şirketin ilacın onaylı kullanımlarını genişletme çabaları için büyük bir aksilik teşkil ediyor.
Denemenin birincil sonlanım noktası, 52 hafta boyunca plaseboya kıyasla Vücut Kitle İndeksi'ndeki (BMI) ortalama yüzde değişimdi. Dört alt çalışmanın hiçbiri bu hedefi karşılayamadı. Temel sonuçlar arasında POMC/PCSK1 hasta grubunda -4.3%'lük plasebo ayarlı BMI azalması (p=0.15) ve SH2B1 grubunda -1.7%'lik azalma (p=0.43) yer almaktaydı, bu da ilacın etkisinin denemenin önceden belirlenmiş koşulları altında plasebodan ayırt edilemediğini gösteriyor.
Birincil Başarısızlığın Ardından Rhythm, Post-Hoc Verilere Odaklanıyor
Deneme başarısızlığına yanıt olarak, Rhythm yönetimi, deneme sonucundan sonra yapılan plansız bir veri incelemesi olan post hoc analizden gelen cesaret verici sinyalleri vurgulamaya çalıştı. Bu ikincil analiz, tam 52 haftalık tedaviyi tamamlayan hastalarda istatistiksel olarak anlamlı BMI azalmaları gösterdi; buna POMC/PCSK1 grubunun bir alt kümesinde -9.7%'lik plasebo ayarlı azalma (p=0.0002) dahildir.
EMANATE alt çalışmalarının birincil sonlanım noktalarını karşılamamasından hayal kırıklığına uğramış olsak da, ek analizlerden gelen ikna edici sinyaller bizi cesaretlendiriyor… bu sinyaller, gerçek fonksiyon kaybı varyantlarını tanımlama yeteneğimizi keskinleştiriyor ve yeni nesil MC4R agonistlerimizin geliştirilmesine bilgi sağlıyor.
— David Meeker, MD, Rhythm Pharmaceuticals Yönetim Kurulu Başkanı, Başkanı ve İcra Kurulu Başkanı.
Şirket, bu bilgileri bivamelagon ve RM-718 adlı yeni nesil ilaç adaylarının geliştirilmesine rehberlik etmek için kullanacağını belirtti. Ancak yatırımcılar için, odak noktası hala kritik bir geç aşama denemesinin birincil sonlanım noktalarını karşılayamamasıdır, bu da bu hasta popülasyonlarında setmelanotide için kısa vadeli düzenleyici ve ticari yolu belirsizleştirmektedir. Rhythm, sonuçları görüşmek üzere 16 Mart UTC-4 saat 16:30'da bir telekonferans planladı.
Edgen Stock·Mar 16 2026, 20:24
