Joenja, 27 Mart'ta Olumlu Görüşle Önemli Bir AB Engelini Aştı
Pharming Group (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR), Avrupa İlaç Ajansı İnsan Kullanımına Yönelik Tıbbi Ürünler Komitesi'nin (CHMP) 27 Mart 2026 tarihinde Joenja (leniolisib) ilacı hakkında olumlu görüş bildirmesinin ardından önemli bir pazar katalizörü için hazırlanıyor. Tavsiye, 12 yaş ve üzeri hastalarda aktive fosfoinositid 3-kinaz delta sendromu (APDS) tedavisini kapsıyor; APDS, nadir ve ilerleyici birincil immün yetmezliktir.
Avrupa Komisyonu'ndan nihai bir pazarlama izninin 2026'nın ikinci çeyreğinde alınması bekleniyor. Onaylanırsa, Joenja, 27 üye devletin tamamını kapsayan bir pazar olan Avrupa Birliği'nde APDS için onaylanan ilk tedavi olacaktır. CHMP'nin kararı, 31 hastayı içeren bir Faz II/III klinik denemesine dayanıyordu ve bu denemede hastalığın immün disregülasyon ölçümleri üzerinde istatistiksel olarak anlamlı bir etki gösterildi.
Japonya Onayıyla Düzenleyici Başarılar Artıyor
Bu olumlu Avrupa görünümü, Joenja'nın 24 Mart 2026 tarihinde Japonya'da 4 yaş ve üzeri APDS hastalarının tedavisi için onaylanmasından sadece birkaç gün sonra geldi. Bu dönüm noktası, ilacın 4-11 yaş arası genç hasta popülasyonunda küresel ilk onayını işaret etti ve farklı yaş gruplarında klinik verilerinin gücünü gösterdi.
Avrupa ve Japonya'daki art arda gelen düzenleyici başarılar, Pharming için güçlü bir küresel ticari ivme sinyali veriyor. APDS'nin temel nedenini hedefleyen Joenja, zaten Amerika Birleşik Devletleri ve Birleşik Krallık'ta onaylanmış ve satılmaktadır. Büyük uluslararası pazarlara başarılı bir şekilde genişleme, Joenja'nın APDS için birincil hedefe yönelik tedavi olarak konumunu sağlamlaştırıyor; dünya genelinde milyon kişi başına bir ila iki kişiyi etkilediği tahmin edilen bir hastalık.
Edgen Stock·Mar 27 2026, 08:21
