Edgen Stock·Apr 01 2026, 11:22Önemli Çıkarımlar:
Biyoteknoloji şirketi Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN), 1 Nisan 2026 tarihinde Stargardt hastalığı için OCU410ST Faz 2/3 temel çalışmasında dozajlamanın başarılı bir şekilde ve planlanandan önce tamamlandığını duyurdu.
Şirket sözcüsü basın açıklamasında, "Dozajlamayı planlanandan önce tamamlamak, ekibimizin uygulama kabiliyetinin ve Stargardt topluluğundaki önemli karşılanmamış ihtiyacın bir kanıtıdır" dedi.
GARDian3 çalışması, AAV tabanlı bir modifiye edici gen terapisi olan OCU410ST için doğrulayıcı bir çalışmadır. Terapi, öncelikle çocuklarda ve genç yetişkinlerde ilerleyici görme kaybına yol açan kalıtsal bir retina durumu olan Stargardt hastalığının temel genetik nedenini hedefliyor.
Bu kilometre taşı, OCU410ST'nin klinik geliştirme yolundaki riskleri önemli ölçüde azaltıyor. Olumlu nihai veriler, Ocugen'i kalıtsal retina hastalıkları için gen terapisinde lider konuma getirebilir ve muhtemelen yatırımcı güvenini ve Ocugen'in hisse değerini artıracaktır.
OCU410ST, Stargardt hastalığında rol oynayan yolakları düzenlediğine inanılan RORA geninin işlevsel bir kopyasını ileterek çalışır. Belirli bir mutasyonu hedefleyen bazı gen terapilerinin aksine OCU410ST, spesifik ABCA4 gen mutasyonuna bakılmaksızın tüm Stargardt hastaları için geliştirilmiş modifiye edici bir gen terapisi adayıdır. Bu yaklaşım, mutasyona özgü tedavilere kıyasla daha geniş bir hasta popülasyonuna hitap edebilir. Bu alandaki rakipler arasında, retina hastalıkları için tedaviler geliştiren Sanofi ve Johnson & Johnson yer alıyor.
Dozajlamanın erken tamamlanması, Ocugen'in operasyonel verimliliği için güçlü ve olumlu bir sinyaldir. Yatırımcılar şimdi, şirket ve hisseleri için bir sonraki büyük katalizör olacak olan GARDian3 çalışmasından gelecek veri sonuçlarına odaklanacaklar.
Bu makale sadece bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi niteliği taşımaz.
