NeuroSense ALS İlacı, Önemli Deneyde Ölüm Riskini %65 Azalttı

PrimeC, Faz 2b Çalışmasında Ölüm Riskini %65 Azalttı

NeuroSense Therapeutics (NASDAQ: NRSN), 16 Mart 2026'da JAMA Neurology'de yayınlanan PARADIGM Faz 2b deneme sonuçlarının ardından, baş amyotrofik lateral skleroz (ALS) ilaç adayı PrimeC için etkileyici sağkalım verileri bildirdi. Çalışmanın en önemli bulgusu, PrimeC ile tedavi edilen hastalarda ölüm riskinde %65 azalma olması ve bunun 0.35'lik bir tehlike oranı ile desteklenmesidir. Bu, medyan sağkalımda 14 aydan fazla bir uzama anlamına geliyordu; PrimeC grubunda medyan sağkalım 36.3 ay iken plasebo grubunda 21.4 aydı.

PrimeC, nörodejenerasyonda rol oynayan birden fazla yolu hedeflemek üzere tasarlanmış, FDA onaylı iki ilaç olan siprofloksasin ve seokoksibin birleşiminden oluşan yeni bir oral formülasyondur. 68 katılımcılı randomize, çift kör, plasebo kontrollü çalışmadan elde edilen olumlu sonuçlar, tedavisi olmayan nörodejeneratif durum için hastalığı değiştiren bir tedavi olarak potansiyeline dair güçlü kanıtlar sunmaktadır.

Veriler, Tutarlı Fonksiyonel ve Biyobelirteç Kazanımlarını Gösteriyor

Deneme ayrıca birden fazla klinik ve biyolojik sonlanım noktasında tutarlı iyileşmeler gösterdi. Fonksiyonel olarak, PrimeC alan katılımcılar, altı ay sonra ALS Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği Revize (ALSFRS-R) üzerinde plasebo grubuna göre 2.23 puan daha yüksek puan aldı. 18. ayda, sürekli PrimeC tedavisi alan hastalar, eşdeğerlerine göre ortalama 7.92 puan daha yüksek puan aldı. Bu erken ve sürekli tedavi, hastaneye yatış veya solunum yetmezliği dahil olmak üzere ALS ile ilişkili komplikasyon riskinde %64 azalma ile de ilişkiliydi.

Keşifsel biyobelirteç analizi, PrimeC'nin hastalıkla ilgili hedefleri başarıyla modüle ettiğini göstererek klinik bulguları pekiştirdi. İlaçla tedavi edilen hastalarda, demir birikiminde rol oynayan bir protein olan ferritin seviyeleri ve ALS ile bağlantılı belirli mikroRNA'lar daha düşüktü. Bu farklı ölçümler arasındaki tutarlılık, ilacın etkinliğinin bilimsel temelini güçlendirmektedir.

PARADIGM çalışmasının dikkat çekici yanı, birden fazla klinik son noktanın aynı düzeyde klinik fayda sunduğunu ve birden fazla biyobelirtecin klinik son noktalarla tutarlı olduğunu göstermesidir. Tüm bunlar, PrimeC'yi Faz 3 denemesine ilerletmek için güçlü bir bilimsel temel sağlamaktadır.

— Jeremy M. Shefner, MD, PhD, Barrow Nöroloji Enstitüsü Nöroloji Profesörü.

NeuroSense, Faz 3 Denemesine Doğru İlerliyor

Güçlü Faz 2b veri paketinin cesaretlendirmesiyle NeuroSense, kritik bir Faz 3 çalışması planlamak için düzenleyici otoritelerle aktif olarak iletişim kuruyor. Üst düzey hakemli bir dergiden alınan doğrulama, şirketin bir sonraki klinik geliştirme aşamasına hazırlanırken konumunu önemli ölçüde güçlendiriyor. Olumlu güvenlik profili, sağkalım, fonksiyon ve biyobelirteçler üzerindeki güçlü etkinlik sinyalleriyle birleşerek, NeuroSense'in önemli karşılanmamış tıbbi ihtiyacı olan bir hastalık için PrimeC'yi potansiyel pazar ruhsatına doğru ilerletmesinin yolunu açmaktadır.