MIRACLE Denemesi AML'de %40 Kör Remisyon Oranı Gösterdi
Moleculin Biotech, relaps veya refrakter akut miyeloid lösemi (R/R AML) tedavisinde Annamycin için önemli Faz 2B/3 MIRACLE denemesinden umut verici erken sonuçlar bildirdi. Şirket, 19 Mart 2026'da yaptığı açıklamada, denemenin ilk 30 denekinden elde edilen ön kör verilerin %40'lık bir bileşik tam remisyon (CRc) oranı gösterdiğini belirtti. Bu oran, %30 tam remisyon (CR) oranı ve %10 kısmi hematolojik iyileşme ile tam remisyon (CRh) oranından oluşmaktadır. Bu sonuçlar, bir kontrol kolu içermeleri ve standart sitarabin tedavisinin tek başına tarihsel sonuçlarından önemli ölçüde daha iyi performans göstermeleri nedeniyle dikkat çekicidir. Bugüne kadar tedavi edilen deneklerin yaklaşık %35'i daha önce venetoclax rejimlerinde başarısız olmuştu; bu popülasyonun tedavisi son derece zor kabul edilmektedir.
Şimdiye kadar görülen cesaret verici kör etkinlik verileri, özellikle venetoclax başarısızlıklarını içeren önceden tedavi görmüş bir popülasyonda, Annamycin'in AML tedavisinde önemli bir ilerlemeyi temsil etme potansiyeline sahip olduğuna dair inancımızı pekiştiriyor.
— Walter Klemp, Yönetim Kurulu Başkanı ve CEO.
Şirket, Nakit Akışını 2026'nın Üçüncü Çeyreğine Kadar Sağladı
Klinik güncellemenin yanı sıra Moleculin, 31 Aralık 2025 tarihinde sona eren yıla ait finansal durumunu da açıkladı. Şirket, 33,6 milyon dolar net zarar veya hisse başına 28,42 dolar zarar bildirdi; araştırma ve geliştirme giderleri toplamı 15,9 milyon dolardı. Moleculin yılı 8,9 milyon dolar nakit ve nakit benzerleri ile kapattı. En önemlisi, şirket 2026'nın ilk çeyreğinde finansman faaliyetlerinden ek 8,3 milyon dolar brüt gelir elde etti. Yönetim, bunun 2026'nın üçüncü çeyreğine kadar nakit akışı sağladığını ve beklenen yıl ortası veri yayınlamasına kadar operasyonları finanse ettiğini belirtti. Hisse senedi son olarak 2,05 dolardan işlem gördü ve 52 haftanın en yüksek seviyesi olan 33,00 doların önemli ölçüde altındaydı; bu, klinik geliştirme yolunun yüksek riskli, yüksek getirili doğasını yansıtmaktadır.
2026 Ortası Veri Körleştirme Açılışı Büyük Bir Katalizör Oluşturuyor
Yatırımcı odağı şimdi 2026 ortasına kayıyor; Moleculin, MIRACLE denemesine dahil edilen ilk 45 hastadan elde edilen ara verileri açıklamayı bekliyor. Bu olay, Annamycin'in etkinliği ve güvenliği hakkında ilk kör olmayan görünümü sağlayacak, iki dozaj seviyesini bir plasebo kontrol koluyla karşılaştıracaktır. Olumlu bir sonuç, programın riskini önemli ölçüde azaltabilir ve çalışmanın daha büyük Faz 3 bölümünden önce ilacın potansiyelini doğrulayabilir. AML'nin yanı sıra Moleculin, Annamycin'i yumuşak doku sarkomu akciğer metastazları ve pankreas kanseri denemelerinde de ilerletiyor; ikincisi için yeni bir araştırmacı kaynaklı çalışmanın 2026'da başlaması bekleniyor.
Edgen Stock·Mar 19 2026, 13:08
