Edgen Stock·Apr 01 2026, 16:31Önemli Çıkarımlar
AstraZeneca Salı günü yaptığı açıklamada, Strensiq'in halefi olan efzimfotase alfa'nın, nadir görülen hipofosfatazya hastalığı için yürütülen üç Faz 3 denemesinde karışık sonuçlar verdiğini duyuruldu.
Yetişkin denemesinin baş araştırmacısı Vanderbilt Health'ten Kathryn Dahir, "Sonuçlar, hastalığın heterojenliğini ve klinik olarak anlamlı bir dizi uç noktanın değerlendirilmesinin değerini vurguluyor," dedi.
İlaç, pediatrik hastalar üzerinde yapılan bir denemede kemik sağlığını iyileştirme konusundaki birincil sonlanım noktasına ulaştı ve Strensiq'ten geçiş yapan çocuklarda faydaları güvenli bir şekilde sürdürdü. Ancak, 12 yaş ve üzeri hastalarda yapılan üçüncü bir çalışma, birincil sonlanım noktası olan altı dakikalık yürüme testini (6MWT) kaçırdı.
Karma veriler, ilacın, geçen yıl satışları yüzde 18 artarak 1,68 milyar dolara ulaşan selefi Strensiq tarafından sunulan pediatrik pazarın ötesine genişleme yolunu karmaşıklaştırıyor. AstraZeneca daha önce halef ilaç için 3 milyar ile 5 milyar dolar arasında zirve satış öngörmüştü.
MULBERRY olarak bilinen başarılı pediatrik çalışma, tedavi almamış çocuklarda kemik sağlığında istatistiksel olarak anlamlı bir iyileşme gösterdi. Açık etiketli CHESTNUT çalışması, haftada altı defaya kadar enjeksiyon gerektiren Strensiq'ten, iki haftada bir uygulanan efzimfotase alfa'ya geçen hastaların terapötik faydaları korurken güvenli bir şekilde geçiş yapabildiklerini doğruladı.
Ergen ve yetişkin hastalar için yapılan HICKORY denemesinde AstraZeneca, plasebo grubundaki beklenenden daha iyi performansın birincil sonlanım noktasının kaçırılmasına katkıda bulunduğunu söyledi. Şirket, ikincil sonlanım noktası olan yorgunlukta "nominal olarak anlamlı" bir iyileşme kaydetti.
Bir enzim replasman tedavisi olan Strensiq, özellikle HPP için onaylanmış tek ilaçtır. Efzimfotase alfa için gelen karışık sonuçlar, şu anda Faz 1b testinde olan kendi enzim replasman tedavisi ilofotase alfa'yı geliştiren AM Pharma gibi potansiyel rakipler için bir alan açabilir.
Yetişkin popülasyonundaki aksiliğe rağmen AstraZeneca, genel sonuçların klinik olarak anlamlı olduğunu belirtti ve bunları küresel düzenleyici makamlarla tartışmayı planlıyor. Şirketin pediatri ötesinde geniş bir etiket güvence altına alma yeteneği, seri için milyarlarca dolarlık zirve satış tahminlerine ulaşmak açısından kritik olacaktır.
Bu makale yalnızca bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi teşkil etmez.
