Agios Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: AGIO), Faz 3 denemesinden elde edilen verileri gözden geçirmek üzere Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) ile yapılan ön başvuru toplantısının ardından orak hücre hastalığında oral ilacı mitapivat için ABD'de hızlandırılmış onay alacak.
Agios Tıbbi Direktörü Sarah Gheuens yaptığı açıklamada, "RISE UP klinik programında gözlemlenen klinik olarak anlamlı faydalar, FDA ile devam eden, yapıcı ve işbirlikçi diyaloğumuzla birleştiğinde, mitapivat'ın orak hücre hastalığındaki potansiyeline olan güvenimizi pekiştiriyor" dedi.
Karar, 207 hastanın mitapivat veya plasebo almak üzere randomize edildiği küresel RISE UP Faz 3 denemesinden elde edilen sonuçları takip ediyor. Çalışma, başlangıca göre ≥1,0 g/dL artış olarak tanımlanan hemoglobin yanıtının birincil sonlanım noktasında istatistiksel olarak anlamlı bir iyileşme gösterdi. Ancak, bir azalma gözlemlenmesine rağmen, orak hücre ağrı krizlerinin yıllık oranındaki azalma şeklindeki diğer birincil sonlanım noktasını karşılamadı.
FDA'nın hızlandırılmış onay yolu, ilacın faydasını doğrulamak için bir teyit edici klinik denemeye tabi olarak, karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları olan ciddi durumlar için ilaçların daha erken erişilebilir olmasına olanak tanır. Agios, RISE UP çalışmasından farklı bir birincil sonlanım noktası kullanacak olan bu yeni deneme için bir teklif sundu ve önümüzdeki aylarda tamamlayıcı Yeni İlaç Başvurusunu (sNDA) sunmayı planlıyor.
Mitapivat Nasıl Çalışır?
Mitapivat, kırmızı kan hücrelerinde enerji üretimini artırmak için tasarlanmış oral bir piruvat kinaz (PK) aktivatörüdür. Bu mekanizma ATP seviyelerini artırır ve 2,3-difosfogliserat (2,3-DPG) adı verilen bir molekülün seviyelerini düşürür. Orak hücre hastalığında, yüksek 2,3-DPG, kırmızı kan hücrelerinin karakteristik "orak" şekline deforme olma eğilimini artırır, bu da ciddi ağrı krizlerine ve organ hasarına yol açabilir.
Orak Hücre Hastalığında Karşılanmamış İhtiyaç
Orak hücre hastalığı kronik hemolitik anemi, vazo-oklüzyon ve ciddi komplikasyonlara neden olan, uzun süreli organ hasarına ve erken ölüme yol açan nadir, kalıtsal bir kan hastalığıdır. 52 haftalık denemede mitapivatın güvenlik profilinin olumlu ve önceki çalışmalarla tutarlı olduğu bildirildi ve ilacı kullanan hastaların %87'si denemeyi tamamladı.
Planlanan sNDA sunumu ve ardından gelen FDA incelemesi Agios için bir sonraki önemli olaylardır. Hızlandırılmış onayın güvence altına alınması, orak hücre hastalığının zayıflatıcı etkileriyle yaşayan binlerce hasta için yeni bir oral tedavi seçeneği sağlayacak ve şirket için önemli bir ticari fırsatı temsil edebilecektir.
Bu makale yalnızca bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi teşkil etmez.
Edgen Stock·Mar 31 2026, 11:26
