Önemli Çıkarımlar:
Novartis AG (NVS), gen tedavisi Itvisma için Avrupa İlaç Ajansı'nın (EMA) kilit komitesinden olumlu görüş alarak, geniş bir spinal müsküler atrofi (SMA) hastası grubunun tedavisi için onaylanması yönünde tavsiye aldı. Bu karar, 2030 yılına kadar 7,34 milyar dolara ulaşması öngörülen bir pazarda yeni bir tedavinin önünü açıyor.
Beşeri Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP), Itvisma'yı iki yaş ve üzeri çocuklar, gençler ve 5q spinal müsküler atrofisi olan yetişkinler için destekledi. Tavsiye, motor fonksiyonda istatistiksel olarak anlamlı 2,39 puanlık bir iyileşme gösteren Faz III çalışmasına dayanıyor ve kronik tedavilere potansiyel tek seferlik bir alternatif sunuyor.
Essen Üniversite Hastanesi Nöroloji Bölümü'nden Profesör Tim Hagenacker, "HFSME'deki 1 puanlık fark bile, SMA'lı bireyler için kalem tutma yeteneği gibi somut fonksiyonel kazanımlara dönüşebilir" dedi. "Mevcut yeteneklerin korunması kritiktir, çünkü bağımsızlığın ve özerkliğin sürdürülmesi, ilerleyici bir nöromüsküler hastalıkla yaşayan hastalar için bakımın temel bir hedefidir."
Olumlu görüş, tescil amaçlı STEER çalışmasından kaynaklanıyor. Bu çalışmada Itvisma alan 75 hasta, Hammersmith Fonksiyonel Motor Ölçeği'nde (HFMSE) 2,39 puanlık bir iyileşme gösterirken, 51 kişilik plasebo grubunda bu artış 0,51 puan oldu. Sonuç 0,0074 p-değeri ile istatistiksel olarak anlamlıydı ve etkiler 52 hafta boyunca sürdürüldü. Tavsiye ayrıca STRENGTH ve STRONG çalışmalarından elde edilen verilerle de desteklendi.
Avrupa Komisyonu'ndan pazarlama yetkisine ilişkin nihai kararın önümüzdeki iki ay içinde çıkması bekleniyor. Onaylanması halinde Itvisma, AB'de iki yaş ve üzeri SMA hastaları için ilk gen değiştirme tedavisi olacak. Itvisma, hastalığın temel nedeni olan eksik veya kusurlu SMN1 genini değiştirmek üzere tasarlanmış tek seferlik bir intratekal enjeksiyondur.
Bu durum, Novartis'i Biogen Inc. ve Roche Holding AG'nin mevcut SMA tedavileriyle daha geniş bir alanda rekabet edebilecek konuma getiriyor. Şirket halihazırda SMA'lı bebekler ve küçük çocuklar için bir gen tedavisi olan Zolgensma'yı pazarlıyor. The Business Research Company'nin verilerine göre, Itvisma ile daha yaşlı bir hasta popülasyonuna genişleme, bileşik yıllık yüzde 12,9 oranında büyüyen SMA pazarında Novartis'in ayak izini önemli ölçüde artırabilir.
Hasta savunuculuk grubu SMA Europe'un CEO'su Nicole Gusset, daha büyük çocuklar ve yetişkinler için sınırlı yenilikçi tedavilere vurgu yaparak, "Itvisma için olumlu bir CHMP görüşü, bu boşluğu gidermeye yönelik önemli bir adımdır" dedi.
Onay, Novartis’in gen tedavisi alanındaki konumunu sağlamlaştıracak ve önemli bir yeni gelir akışı sağlayacaktır. Hastalar için, kronik ve düzenli uygulanan tedavilerin yükünü hafifletecek tek seferlik bir tedavi potansiyeli sunmaktadır. Yatırımcılar şimdi, AB'de pazara erişim için kilit katalizör olacak yaklaşık iki ay içindeki nihai Avrupa Komisyonu kararını bekleyecekler.
Bu makale sadece bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi niteliği taşımaz.
