Key Takeaways:
(P1) Eli Lilly, genetik tıptaki en büyük zorluklardan birini çözmek için yapay zekaya 2,25 milyar dolara kadar yatırım yaparak, yeni gen düzenleme araçları tasarlamak üzere girişim Profluent ile çok programlı bir iş birliğine imza atıyor.
(P2) Profluent'in kurucu ortağı ve CEO'su Ali Madani yaptığı açıklamada, "Kilobaz ölçeğinde DNA düzenlemesi, genetik tıpta hala kutsal bir kase olmaya devam ediyor" dedi. "Lilly ile olan çalışmamız, daha önce imkansız olduğu düşünülen bu terapilerin kilidini açmayı amaçlıyor. Genomun herhangi bir yerini hassas bir şekilde hedeflemek için gereken tasarım rekombinazlarını yalnızca yapay zekanın oluşturabileceğine inanıyoruz."
(P3) Salı günü duyurulan ortaklık, bir hastanın genomundaki belirli yerlere büyük DNA dizilerini — hatta tüm genleri — yerleştirebilen 'rekombinaz' adı verilen özel enzimler oluşturmaya odaklanacak. Toplam potansiyel değer dışındaki spesifik finansal koşullar açıklanmasa da anlaşma Lilly'ye ortaya çıkan her türlü tedaviyi ilerletme ve ticarileştirme konusunda özel lisans veriyor. Bu hamle, Lilly'nin Boston'da yeni bir araştırma merkezi kurulmasını ve gen tedavisi alanında yapılan birkaç satın almayı içeren genetik tıbba yönelik daha geniş stratejik hamlesinin bir parçasıdır.
(P4) Söz konusu olan, genetik heterojenlikleri nedeniyle şu anda tedavisi mümkün olmayan geniş bir genetik hastalık yelpazesini tedavi etme yeteneğidir. Genellikle tek gen mutasyonlarına odaklanan CRISPR tabanlı sistemlerin aksine, Lilly ve Profluent tarafından aranan teknoloji, hasta popülasyonları genelinde birçok farklı mutasyonun neden olduğu durumları ele alabilir. Ortaklık, Profluent'in yapay zeka odaklı yaklaşımını doğruluyor ve büyük ilaç firmalarının ilaç keşfini hızlandırmak için gelişmiş yapay zekaya olan talebinin arttığına işaret ediyor.
İş birliği, genellikle belirli bir görev için tesadüfen çalışan doğal olarak oluşan enzimleri keşfetmeye dayanan geleneksel gen düzenlemesinin sınırlamalarının ötesine geçmeyi amaçlıyor. Buna karşılık Profluent'in platformu, proteinleri sıfırdan tasarlamak için büyük ölçekli yapay zeka modellerini kullanarak, tam genomik konumlarda hassas düzenlemeler yapmak üzere programlanmış özel enzimler oluşturuyor. Bu, programlanabilir gen düzenleme terapilerinin kapsamını ve ölçeklenebilirliğini önemli ölçüde genişletebilir.
Eli Lilly için bu anlaşma, gişe rekorları kıran obezite ve diyabet ilaçlarından rekor gelirler elde ederken inovasyon hattını güçlendiriyor. Şirketin yüksek büyüme potansiyeline sahip gen tedavisi pazarına odaklanması, yeni nesil gelir itici güçlerini oluşturmaya yönelik stratejik bir çabadır. Alan, Vertex Pharmaceutical'ın orak hücre hastalığı için CRISPR tabanlı bir tedavisi olan Casgevy'nin son başarıları ve Intellia Therapeutics'in nadir bir genetik bozukluk için gelecek vaat eden in-vivo tedavisi gibi gen düzenleme teknolojilerinin dönüştürücü potansiyelini kanıtlayan gelişmelerle hızla ilerliyor.
Lilly, Profluent gibi yapay zeka odaklı bir firmayla ortaklık kurarak, keşif sürecinin son derece uzmanlaşmış ve hesaplama yoğunluklu bir kısmını etkin bir şekilde dış kaynaklı hale getiriyor. Bu, ilaç devinin geniş klinik geliştirme ve ticarileştirme yeteneklerini en son yapay zeka ile birleştirmesine olanak tanıyor; bu model sektörde giderek daha yaygın hale geliyor.
Bu makale yalnızca bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi teşkil etmez.
