Kyverna Therapeutics Inc. (Nasdaq: KYTX), katı kişi sendromu (SPS) hastalarında hücre tedavisi miv-cel için yapılan tescil denemesinden olumlu sonuçlar aldığını duyurdu. Veriler, tedavinin engelliliği geri çevirdiğini ve hareket kabiliyetini artırdığını göstererek hisselerini %23'ün üzerinde yükseltti.
Kyverna Therapeutics İcra Kurulu Başkanı Warner Biddle yaptığı açıklamada, "Tek seferlik bir tedavinin bağışıklık sistemini sıfırlayabileceğine, hastalığın seyrini tersine çevirebileceğine ve hastaları ömür boyu süren tedavi yükünden kurtarabileceğine dair ikna edici kanıtlar görüyoruz. Onaylanmış bir tedavi olmadığı için miv-cel'in bu güçten düşürücü, ilerleyici hastalık için tedavi paradigmasını yeniden tanımlayabileceğine inanıyoruz" dedi.
KYSA-8 Faz 2 denemesinden elde edilen birincil analiz, tek bir miv-cel dozunun 16. haftada tüm uç noktalarda istatistiksel olarak anlamlı ve klinik olarak anlamlı iyileşmelere yol açtığını gösterdi. Özellikle, 26 hastanın %85'i, hareket kabiliyetinin temel bir ölçüsü olan Süreli 25 Ayak Yürüyüşü'nde anlamlı bir iyileşme yaşadı. Tedavi ayrıca, yüksek dereceli sitokin salınım sendromu (CRS) veya nörotoksisite vakası görülmeksizin iyi tolere edilen bir güvenlik profili sergiledi.
Sonuçlar, miv-cel'i ABD'de yaklaşık 6.000 kişiyi etkilediği tahmin edilen nadir ve ilerleyici bir nörolojik hastalık olan katı kişi sendromu için potansiyel olarak ilk ve tek onaylı tedavi haline getiriyor. Kyverna şu anda Gıda ve İlaç İdaresi'ne (FDA) sunulmak üzere Biyolojik Ürün Lisans Başvurusunu (BLA) hazırlıyor.
Potansiyel Bir Bağışıklık Sıfırlaması
Miv-cel, otolog, CD19 hedefli bir CAR T-hücre tedavisidir. Tedavi, birçok otoimmün hastalıkta patojenik otoantikorların kaynağı olduğu anlaşılan B-hücrelerini hedeflemek ve tüketmek için hastanın kendi T-hücrelerinin mühendisliğini içerir. Amaç, tek bir uygulama ile derin bir bağışıklık sistemi sıfırlaması sağlamak ve dayanıklı, ilaçsız remisyon potansiyeli sunmaktır.
KYSA-8 denemesinde bu mekanizma güçlü sonuçlar gösterdi. Hareket kabiliyetindeki iyileşmelerin ötesinde, hastaların %77'si Modifiye Rankin Ölçeği'nde engellilik puanlarının iyileştiğini gördü ve tüm hastalar daha önce güvendikleri kronik endikasyon dışı immünoterapileri bırakabildi.
Denemenin baş araştırmacısı ve Colorado Üniversitesi Otoimmün Nöroloji Direktörü Amanda Piquet, "miv-cel'in engelliliği, sertliği ve aşırı duyarlılığı önemli ölçüde azaltma ve hareket kabiliyetini iyileştirme yeteneği -ki bunlar SPS morbiditesinin ana itici güçleridir- emsalsizdir ve bu yetersiz hizmet alan hasta popülasyonu için son derece umut vericidir" dedi.
Pazara Giden Yol
Klinik veriler güçlü olsa da, analist raporlarına göre pazar daha önce denemelerin küçük örneklem büyüklükleri ve algılanan uygulama riski nedeniyle Kyverna'yı iskonto etmişti. Şirket, yaklaşık 170 milyon dolarlık yıllık nakit yakımına karşılık tahmini 19-20 aylık bir nakit rezervi süresi sağlayan 279 milyon dolarlık bir nakit dengesine sahip. Kısa süre önce dosyalanan 300 milyon dolarlık karma menkul kıymet raf kaydı ek likidite sağlıyor ancak aynı zamanda şirket ticarileşmeye hazırlanırken gelecekteki potansiyel hissedar seyreltmesinin sinyalini veriyor.
Boğa vakası, miv-cel'in sadece SPS için değil, aynı zamanda jeneralize miyastenia gravis (gMG) dahil olmak üzere diğer B-hücresi kaynaklı otoimmün hastalıklar için bir platform olarak dönüştürücü, tek seferlik bir tedavi olma potansiyeline dayanıyor. Yaklaşan Faz 3 denemeleri bu erken bulguları doğrularsa, yaklaşık 350 milyon dolarlık mevcut işletme değeri erken bir giriş noktasını temsil edebilir.
Olumlu veriler, Kyverna BLA sunumuna doğru ilerlerken önemli bir risk azaltma olayı sağlıyor. Yatırımcılar şimdi FDA'ya yapılacak resmi sunumu ve ardından gelecek herhangi bir düzenleyici geri bildirimi yakından izleyecekler, bu da şirket için bir sonraki ana katalizörü temsil ediyor.
Bu makale sadece bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi teşkil etmez.
