ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), kurum bilim insanlarının verileri gerçek zamanlı olarak incelemesine olanak tanıyan yeni bir pilot program duyurarak klinik araştırma ortamını kökten yeniden şekillendirmek üzere harekete geçiyor. On yıllık ilaç geliştirme sürecinden yıllar kazandırabilecek bu girişim, ilaçların piyasaya daha hızlı sürülmesini sağlayarak biyoteknoloji ve ilaç şirketlerinin karlılığını önemli ölçüde artırabilir.
FDA Başkanı Dr. Marty Makary, "60 yıldır klinik araştırmaları, kilit veri sinyallerinin FDA'ya ulaşmasının yıllar alabildiği aynı yöntemle yürütüyoruz" dedi. "FDA bilim insanlarının bir deney ilerledikçe güvenlik sinyallerini ve uç noktaları gerçek zamanlı olarak görebildikleri modern bir yaklaşımı cesurca ileri taşıyoruz. Bu, umut verici tedavileri hızlandırmamıza yardımcı olacak."
Kurum, sektörün büyük oyuncularıyla iki kavram kanıtlama çalışmasını şimdiden başlattı. AstraZeneca, mantle hücreli lenfoma için Faz 2 TRAVERSE çalışmasından veriler paylaşıyor ve Amgen, küçük hücreli akciğer kanserinde Faz 1b çalışması yürütüyor. FDA, Paradigm Health'in yazılım platformu aracılığıyla AstraZeneca'nın çalışmasından gelen canlı sinyalleri halihazırda aldığını ve doğruladığını teyit ederek teknik çerçevenin uygulanabilir olduğunu kanıtladı. Bu gerçek zamanlı erişim, Makary'ye göre Faz 1 başlangıcı ile nihai onay arasındaki sürenin yaklaşık yüzde 45'inin evrak işlerine harcandığı ilaç geliştirmedeki önemli "ölü zamanı" ortadan kaldırabilir.
Yatırımcılar için bu program, biyoteknoloji değerlemelerinde potansiyel bir sismik değişim sinyali veriyor. Laboratuvardan pazara uzanan 10-12 yıllık yolculuğun kısaltılması, geliştirme maliyetlerini önemli ölçüde düşürebilir ve umut verici ürün hatlarına sahip şirketler için gelir akışlarını öne çekebilir. Onay yolunun basitleştirilmesi riski ve sermaye tüketimini azalttığı için bu hamle özellikle erken ve orta aşama denemelerdeki firmalar için yükseliş (bullish) göstergesidir.
İlaç Geliştirmede Yeni Bir Paradigma
Klinik araştırmalar için mevcut model, verilerin deney alanlarından sponsorlara sırayla hareket etmesini ve sponsorların bunları analiz edip FDA'ya sunmasını içerir. Bu durum, düzenleyici kararları yavaşlatan önemli bir gecikme yaratır. Yeni gerçek zamanlı klinik araştırmalar (RTCT) girişimi, kurumun güvenlik ve etkinliği gerçekleştikleri anda izleyebildiği "sürekli" denemeler oluşturmayı amaçlıyor.
Makary, "Eğer bir tümör küçülürse, FDA düzenleyicileri, CAT taraması radyolog tarafından okunduğu anda ilaca bir yanıt olduğunu görebilirler" diye açıkladı.
Evercore ISI analistlerine göre bu yaklaşım, düzenleyicilerin hızla ilerleyen teknolojiye yanıt vermesi olarak görülen kurum için mantıklı bir sonraki adımdır. FDA ayrıca, erken aşama denemelerini daha da optimize etmek için yapay zeka kullanımını araştıracak olan ve bu yaz başlatılması planlanan daha geniş bir pilot program hakkında kamuoyu görüşü alıyor.
Hız ile Güvenliği Dengelemek
Girişim idari bürokrasiyi azaltmayı amaçlasa da uzmanlar, hızın titiz bilimsel doğrulamadan ödün verilerek elde edilmemesi gerektiği konusunda uyarıyor.
Johns Hopkins Üniversitesi'nden biyoetik uzmanı Dr. Stephanie Morain, Fierce Biotech'e verdiği demeçte, "Hastalar yeni tedavilere daha erken erişim istiyor ancak bu tedavilerin güvenli ve etkili olmasıyla da ilgileniyorlar" dedi.
Eski bir biyoteknoloji yöneticisi ve Bentley Üniversitesi Direktörü olan Dr. Fred Ledley, hız ve kalite arasındaki gerilimin, hızlandırılmış onaylar etrafındaki tartışmalara benzer şekilde birincil bir endişe kaynağı olduğuna katılıyor. Ledley, "FDA'nın bunu yalnızca bir pilot program olarak başlatması iyi bir şey" dedi. "Bu kavramı teoride değil, pratikte değerlendirmek önemlidir."
FDA yetkilileri endişeleri gidermeye çalıştı. Baş Yapay Zeka Sorumlusu Jeremy Walsh, kurumun hasta bazlı verilerle değil, toplu sinyallerle ilgilendiğini ve bunun gizlilik risklerini azalttığını belirtti. Ayrıca gerçek zamanlı incelemenin, sponsorlar ile kurum arasındaki resmi toplantıların yerini almayı değil, onları daha verimli hale getirmeyi amaçladığını netleştirdi.
Bu pilot programın başarısı tüm biyoteknoloji sektörü üzerinde kalıcı bir etkiye sahip olabilir. Yeni bir ilacın pazara ulaşma süresini potansiyel olarak birkaç yıl azaltarak, geliştirme aşamasındaki varlıkların net bugünkü değeri (NPV) önemli ölçüde artabilir. Bu durum, yatırımcıların daha hızlı ve daha verimli bir düzenleme yolunu fiyatlamasıyla Amgen ve AstraZeneca gibi şirketler ve bir bütün olarak biyoteknoloji sektörü için olumlu bir yeniden değerlemeye (re-rating) yol açabilir.
Bu makale yalnızca bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi teşkil etmez.
