Önemli Çıkarımlar
ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), Arvinas Inc. ve Pfizer Inc.'in yaygın ancak tedavisi zor bir ileri evre hastalık türüne sahip hastalar için geliştirdiği meme kanseri tedavisi VEPPANU'ya onay verdi. Karar, PROTAC protein parçalayıcıları olarak bilinen yeni bir ilaç sınıfı için şimdiye kadar verilmiş ilk onay olma özelliğini taşıyor.
Arvinas Başkanı ve CEO'su Randy Teel yaptığı açıklamada, "Bugünkü FDA onayı, ilk onaylı ilacımızı ve tarihteki ilk onaylı PROTAC tedavimizi elde ettiğimiz için Arvinas adına dönüştürücü bir andır. Bu dönüm noktası, hedeflenen protein parçalamanın anlamlı bir klinik etkiye dönüşebileceğini kanıtlıyor" dedi.
Onay, VEPPANU'nun (vepdegestrant olarak da bilinir), standart bakım ilacı olan fulvestrant ile karşılaştırıldığında hastalık ilerlemesi veya ölüm riskinde istatistiksel olarak anlamlı %43'lük bir azalma gösterdiği Faz 3 çalışmasına dayanıyor. Vepdegestrant alan hastaların medyan progresyonsuz sağkalımı 5 ay olurken, bu süre fulvestrant alanlarda 2,1 ayın iki katından fazlaydı.
Tedavi, ESR1 mutasyonuna sahip, östrojen reseptörü pozitif (ER+), HER2 negatif ileri evre veya metastatik meme kanseri olan yetişkinler için onaylanmıştır. Bu tip meme kanserine sahip hastaların yarısına kadarında, tümörlerin standart endokrin tedavilerine dirençli hale gelmesine neden olabilen ESR1 mutasyonları gelişmektedir. Haberlerin ardından Arvinas (ARVN) hisseleri öğleden sonraki işlemlerde %3,7 yükseldi.
VEPPANU’nun onayı yeni bir terapötik modalite sunuyor. PROTAC'lar (Proteolysis Targeting Chimeras), hastalığa neden olan proteinleri seçici olarak yok etmek için vücudun kendi hücresel mekanizmasını kullanmak üzere tasarlanmıştır. Arvinas kurucu ortağı Yale Üniversitesi'nden Craig Crews tarafından öncülük edilen bu yaklaşım, yalnızca protein fonksiyonunu baskılayan geleneksel ilaçlardan farklıdır.
Onay, Arvinas'ın platformunu doğrulamakta ve şirketin nörodejeneratif ve nöromüsküler hastalıklar için adaylar içeren ürün hattındaki diğer protein parçalayıcı tedavilerin önünü açabilmektedir. Protein parçalayıcı alanındaki rakipler arasında Kymera Therapeutics ve C4 Therapeutics gibi şirketler bulunmaktadır.
Temmuz 2021'den bu yana ilacı ortaklaşa geliştiren Arvinas ve Pfizer, ticari lansmanı yönetmek ve ilacın pazar potansiyelini maksimize etmek için üçüncü taraf bir ortak seçmeyi planlıyor.
VERITAC-2 denemesinde bildirilen en yaygın yan etkiler genellikle düşük dereceliydi ve düşük beyaz kan hücresi, yüksek karaciğer enzimleri, kas-iskelet ağrısı ve yorgunluğu içeriyordu.
Vepdegestrant onayı, tıpta yeni bir sınır olan Arvinas'ın hedeflenen protein parçalama platformunu doğrulamaktadır. Yatırımcılar şimdi, tedavinin pazar benimsenmesini ölçmek için bir ticari ortak seçimine ve ilk satış yörüngesine odaklanacak.
Bu makale yalnızca bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi teşkil etmez.
