Solid Biosciences tìm kiếm phê duyệt nhanh của FDA sau dữ liệu thử nghiệm Duchenne tích cực

SGT-003 cho thấy hiệu quả và an toàn ở 40 bệnh nhân

Solid Biosciences đã công bố dữ liệu lâm sàng tạm thời tích cực vào ngày 11 tháng 3 năm 2026 cho ứng cử viên liệu pháp gen của mình, SGT-003. Bản cập nhật từ thử nghiệm INSPIRE DUCHENNE giai đoạn 1/2 cho thấy ở 40 người tham gia được điều trị, phương pháp này nhìn chung được dung nạp tốt và thể hiện một hồ sơ an toàn đáng khích lệ. Về mặt lâm sàng, thử nghiệm đã quan sát thấy biểu hiện microdystrophin mạnh mẽ, điều rất quan trọng đối với chức năng cơ. Những kết quả này được hỗ trợ bởi bằng chứng cơ học cho thấy sự phục hồi của phức hợp protein liên quan đến dystrophin (DAPC) và cải thiện tính toàn vẹn của cơ. Đáng chú ý, dữ liệu cũng chỉ ra sự ổn định và cải thiện chức năng tim, được đo bằng phân suất tống máu thất trái (LVEF).

Công ty đặt mục tiêu phê duyệt nhanh của FDA vào nửa đầu năm 2026

Được củng cố bởi những kết quả đầy hứa hẹn, Solid Biosciences đang chuyển trọng tâm sang chiến lược quản lý. Công ty dự kiến sẽ sắp xếp các cuộc họp với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) trong nửa đầu năm 2026. Mục tiêu chính của các cuộc thảo luận này là tìm kiếm hướng dẫn về một con đường phê duyệt nhanh tiềm năng cho SGT-003. Đạt được chỉ định này sẽ rút ngắn đáng kể thời gian đưa ra thị trường và giảm thiểu rủi ro cho tài sản đối với các nhà đầu tư. Solid Biosciences dự kiến sẽ cung cấp bản cập nhật công khai về kết quả làm việc với FDA vào giữa năm 2026, một chất xúc tác quan trọng cho định giá của công ty.