賽甘莫尋求法布雷基因療法FDA快速審批

關鍵要點

賽甘莫治療公司正推進其用於法布雷病基因療法ST-920的美國食品藥品監督管理局（FDA）生物製品許可申請（BLA）。該公司正尋求加速審批途徑，這是一個重要的監管步驟，可能縮短這種潛在一次性治療藥物的上市時間。

1. 賽甘莫治療公司已啟動其在研基因療法ST-920向FDA提交的滾動式BLA申請。
2. 該公司正正式尋求針對成人法布雷病治療的加速審批。
3. FDA已同意使用52週時的eGFR斜率（一項關鍵的腎功能指標）作為支持快速審查的終點。