Edgen Stock·Mar 25 2026, 11:24Maze Therapeutics公布了其口服腎病藥物MZE829的積極2期臨床試驗結果，確立了關鍵的臨床概念驗證。數據顯示，該藥物顯著降低了關鍵疾病生物標誌物，為關鍵性研究鋪平了道路，並提升了公司在開發針對基因定義腎臟疾病的精準醫療方面的地位。
Maze Therapeutics（納斯達克：MAZE）於2026年3月25日宣布，其MZE829的2期HORIZON試驗達到了主要目標，首次為口服藥物在APOL1介導的腎臟疾病（AMKD）患者中提供了臨床概念驗證。經過12週的治療，患者的蛋白尿（通過尿白蛋白肌酐比值uACR衡量）平均減少了35.6%。公司報告稱，該治療耐受性良好，未發生嚴重不良事件。
這些結果對美國超過一百萬AMKD患者意義重大，因為蛋白尿的減少是延緩疾病進展的關鍵標誌。值得注意的是，試驗中50%的患者uACR減少超過30%，這一閾值被廣泛認為是具有臨床意義的。專家們將這種程度的減少與疾病進展至終末期腎病可能延遲10年相關聯。
30%的uACR減少與疾病進展至終末期腎病延遲10年密切相關，並被廣泛認為是具有臨床意義的閾值。MZE829有潛力成為一種真正差異化的治療選擇。
— Kate Bramham，醫學博士，哲學博士，HORIZON指導委員會成員。
對試驗數據的深入分析顯示，在特定患者亞組中表現出更強的療效，進一步降低了該資產的風險。患有局灶節段性腎小球硬化症（FSGS）（一種導致腎臟瘢痕形成的嚴重疾病）的亞組患者，蛋白尿平均減少了61.8%。此外，接受MZE829治療的非糖尿病AMKD患者，uACR平均減少了48.6%。這些在不同患者群體中取得的強勁結果，突顯了該藥物的雙重作用機制，即抑制腎臟中孔的形成和通道功能。
在積極數據的鼓舞下，Maze Therapeutics計劃與監管機構會面，以設計MZE829並將其推進至關鍵項目。公司擁有充足的資金來推進這一關鍵的下一階段開發。根據其2025年末的財務報告，Maze持有3.6億美元的現金、現金等價物和有價證券，預計現金流可持續至2028年。這種財務實力確保了公司能夠為其產品線提供資金，包括在2026年啟動另外兩項2期試驗，而無需立即面臨融資壓力。儘管一位高管於3月10日出售了約150萬美元的股票，但該交易是根據預先安排的Rule 10b5-1交易計劃執行的，並且該高管仍持有超過26.7萬股股票期權。
