Cytokinetics 的 aficamten 在 517 名患者 nHCM 試驗中達成兩項主要終點

Cytokinetics 的 aficamten 在納入 517 名患者的 ACACIA-HCM 試驗中達成兩項主要終點，成為非阻塞性肥厚型心肌病領域首個獲得陽性結果的第三期臨床研究。

Cytokinetics 首席醫療官 Stephen Heitner 表示：「這些結果在預先指定的亞組中具有一致性，且對這些患者而言具有臨床影響力。」

在第 36 週時，堪薩斯城心肌病問卷臨床綜合評分（KCCQ-CSS）改善 3.0 分（95% CI 0.5–5.5，p=0.021），最大運動表現（即 pVO2）較安慰劑組提升 0.67 ml/kg/min（95% CI 0.22–1.1，p=0.003）。兩個共同主要終點在預先指定的亞組中均維持顯著結果，包括基線射血分數、心房顫動狀態及基因型。關鍵的次要等級終點——紐約心臟協會（NYHA）功能分級、兩項心肺運動參數的複合指標以及 NT-proBNP——亦達到統計學顯著性。

Cytokinetics 計劃於第四季度向美國食品藥物管理局（FDA）提交補充新藥申請。該藥物已以 MYQORZO 之名在美國、中國、歐盟及英國獲批用於阻塞性肥厚型心肌病，若獲批擴充適應症，將成為首個可治療症狀性肥厚型心肌病全譜系的肌凝蛋白抑制劑。

Aficamten 的整體耐受性良好。接受 aficamten 治療的患者中有 27 人（10.5%）左心室射血分數降至 50% 以下，而安慰劑組僅有 2 人（0.8%）；其中 21 名患者在相同或更低劑量下完成治療。嚴重不良事件方面，aficamten 組有 52 名患者（20.2%）出現，安慰劑組則有 38 人（14.7%）。有兩名參與者發生與射血分數低於 50% 相關的嚴重心臟衰竭事件，且所有心臟衰竭事件均發生在劑量調整期間或第 12 週之前。

該結果於慕尼黑舉行的 2026 年歐洲心臟病學會年會（ESC Congress 2026）Hot Line 專場上發表，並刊登於《新英格蘭醫學雜誌》（NEJM）。一項全球療效分析顯示，aficamten 組有 53% 的患者在五個臨床領域中的三個或以上出現反應，而安慰劑組僅有 13%。

此項讀數使 Cytokinetics 得以挑戰必治妥施貴寶（Bristol Myers Squibb）於 2022 年獲批用於阻塞性肥厚型心肌病的 Camzyos，將其適應症擴展至約佔肥厚型心肌病患者半數的非阻塞性族群。盤前交易中，Cytokinetics 股價上漲 1.3%。投資者將密切關注第四季度的 FDA 提交進度，以及可能於明年出爐的核准決定。

本文僅供資訊參考，不構成投資建議。