Celcuity 股價因乳腺癌 3 期試驗獲勝大漲 15%

(Sam Goldstein 對本文亦有貢獻)

Celcuity Inc. (納斯達克股票代碼：CELC) 在宣佈其在研藥物 gedatolisib 在 3 期試驗中實現了統計學顯著且具有臨床意義的無進展生存期 (PFS) 改善後，股價攀升。這為龐大的乳腺癌患者群體建立新的護理標準奠定了基礎。

該試驗的聯合首席研究員、弗雷德·哈欽森癌症中心臨床研究部高級副總裁 Sara Hurvitz 在一份聲明中表示：「VIKTORIA-1 代表了首個證明與僅針對該通路單一成分的療法相比，全面阻斷 PI3K/AKT/mTOR（即 PAM）通路可以顯著改善 PIK3CA 突變患者預後的 3 期研究。」

VIKTORIA-1 試驗的 PIK3CA 突變隊列招募了在接受 CDK4/6 抑制劑治療後病情進展的激素受體陽性、HER2 陰性晚期乳腺癌患者。主要分析顯示，gedatolisib 三聯療法（gedatolisib、氟維司群和帕博西尼）在改善 PFS 方面優於由 alpelisib 和氟維司群組成的對照組。對 gedatolisib-氟維司群二聯療法的次要分析也顯示出顯著的 PFS 獲益。

這些積極數據為向美國 FDA 提交補充新藥申請鋪平了道路。在最常見的乳腺癌亞型 HR+/HER2- 中，約有 40% 存在 PIK3CA 突變，這些結果使 Celcuity 能夠應對這一選擇有限的龐大患者群體。該公司已經獲得了 gedatolisib 用於 PIK3CA 野生型患者的 PDUFA 日期，即 2026 年 7 月 17 日。

差異化的機制

Gedatolisib 是一種多靶點抑制劑，可阻斷所有四種 I 類 PI3K 同構型以及 mTORC1 和 mTORC2。這種對 PAM 信號通路的全面阻斷是與目前獲批的單靶點抑制劑（如諾華公司的 PI3Kα 特異性抑制劑 alpelisib，商品名 Piqray）的關鍵區別。通過針對多個位點，gedatolisib 旨在防止腫瘤繞過單一阻塞靶點時可能產生的適應性耐藥。

HR+/HER2- 乳腺癌約佔所有病例的 70%，由三種主要的信號通路驅動。雖然存在針對這些通路的療法，但耐藥性經常發生，導致對後期治療的高未滿足需求。Celcuity 的藥物旨在通過一次性關閉整個 PAM 通路來克服這一問題。

走向市場之路

在獲得積極的一線結果後，Celcuity 計劃向 FDA 和其他全球監管機構提交 VIKTORIA-1 數據。詳細結果將於 2026 年 6 月 2 日在美國臨床腫瘤學會 (ASCO) 年會的最新突破口頭會議上公佈（摘要：LBA1008）。

FDA 對來自同一 VIKTORIA-1 試驗的 PIK3CA 野生型 (WT) 患者群體的 gedatolisib 進行優先審查，進一步增強了該公司的勢頭。該群體的決定預計將在 2026 年 7 月 17 日的 PDUFA 日期前做出。突變型和野生型隊列雙重成功將顯著擴大該藥物的潛在市場，驗證公司對該資產的長期開發戰略。Celcuity 擁有充足的現金流來支持這些即將進行的監管和潛在商業化活動。

本文僅供參考，不構成投資建議。