Arvinas、初のPROTAC承認を取得、PFSリスクを43%低減

米国食品医薬品局（FDA）は、Arvinas Inc.とファイザー（Pfizer Inc.）の乳がん治療薬VEPPANUについて、一般的でありながら治療が困難な進行性の病型を持つ患者への使用を承認しました。この決定は、PROTACタンパク質分解誘導剤として知られる新しいカテゴリーの薬剤として、史上初の承認となります。

Arvinasの社長兼最高経営責任者（CEO）であるランディ・ティール氏は声明で、「本日のFDA承認は、当社にとって初の承認薬であり、かつ史上初のPROTAC療法を実現したという点で、Arvinasにとって変革的な瞬間です。このマイルストーンは、標的タンパク質分解が意義のある臨床的影響に結びつくことを証明するものです」と述べました。

今回の承認は、VEPPANU（別名vepdegestrant）が、標準治療薬であるフルベストラントと比較して、疾患の進行または死亡のリスクを統計的に有意に43%減少させた第3相試験に基づいています。vepdegestrantを服用した患者の無増悪生存期間（PFS）の中央値は5ヶ月で、フルベストラントを服用した患者の2.1ヶ月の2倍以上でした。

この療法は、ESR1変異を有するエストロゲン受容体陽性（ER+）かつHER2陰性の進行または転移性乳がんの成人患者を対象に承認されました。このタイプの乳がん患者の最大半数がESR1変異を発症し、これが腫瘍を標準的な内分泌療法に対して耐性にする可能性があります。このニュースを受けて、Arvinas（ARVN）の株価は午後の取引で3.7%上昇しました。

新しい治療カテゴリー

VEPPANUの承認は、新しい治療モダリティを導入するものです。PROTAC（タンパク質分解誘導キメラ）は、体内の細胞メカニズムを利用して、病気の原因となるタンパク質を選択的に破壊するように設計されています。イェール大学のArvinas共同創設者クレイグ・クルーズ氏が先駆者となったこのアプローチは、タンパク質の機能を阻害するだけの従来の薬剤とは異なります。

今回の承認はArvinasのプラットフォームを検証するものであり、神経変性疾患や神経筋疾患の候補薬を含む同社のパイプラインにおける他のタンパク質分解誘導療法の道を開く可能性があります。タンパク質分解分野の競合他社には、Kymera TherapeuticsやC4 Therapeuticsなどの企業があります。

商業化と安全性

2021年7月から共同で薬剤を開発してきたArvinasとファイザーは、商業的な立ち上げを担当し、薬剤の市場ポテンシャルを最大化するために第三者パートナーを選定する計画です。

VERITAC-2試験で報告された最も一般的な有害事象は概して軽度であり、白血球減少、肝酵素上昇、筋骨格痛、疲労などが含まれていました。

vepdegestrantの承認は、医学の新しいフロンティアであるArvinasの標的タンパク質分解プラットフォームを裏付けるものです。投資家は今後、商業パートナーの選定と初期の売上推移に注目し、この療法の市場普及度を測ることになるでしょう。

この記事は情報提供のみを目的としており、投資アドバイスを構成するものではありません。