Anixa Biosciences Inc. (NASDAQ: ANIX) báo cáo rằng liệu pháp CAR-T thử nghiệm của họ, lira-cel, đã kéo dài thời gian sống sót ở bệnh nhân ung thư buồng trứng tái phát, với một bệnh nhân sống được 28 tháng sau khi điều trị trong một nghiên cứu Giai đoạn 1. Kết quả, được trình bày tại Hội nghị thường niên năm 2026 của Hiệp hội Quốc tế về Liệu pháp Tế bào & Gen, vượt xa đáng kể mức sống sót trung bình dự kiến từ ba đến bốn tháng cho nhóm bệnh nhân giai đoạn tiến triển này.
"Các quan sát cập nhật về khả năng sống sót từ thử nghiệm Giai đoạn 1 đang diễn ra này tiếp tục đáng khích lệ, đặc biệt là do tình trạng bệnh tiến triển và các lựa chọn điều trị hạn chế cho bệnh nhân ung thư buồng trứng tái phát," Amit Kumar, Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của Anixa, cho biết. "Mặc dù đây vẫn là một nghiên cứu giai đoạn đầu, lira-cel đã tiếp tục chứng minh hồ sơ an toàn sơ bộ thuận lợi."
Dữ liệu cập nhật cho thấy một số bệnh nhân sống lâu hơn đáng kể so với dự kiến. Ngoài bệnh nhân duy nhất sống sót được 28 tháng, ba bệnh nhân khác đã sống sót lần lượt trong 18, 17 và 17 tháng. Bốn bệnh nhân khác đã sống sót trong 11, 11, 8 và 7 tháng. Quan trọng là, ba trong số những bệnh nhân đạt mốc 18, 17 và 11 tháng vẫn còn sống. Dữ liệu an toàn sơ bộ từ ba nhóm liều đầu tiên không cho thấy độc tính hạn chế liều lượng, không có trường hợp nhiễm độc thần kinh và không có Hội chứng giải phóng Cytokine (CRS) đáng kể, một tác dụng phụ phổ biến và nguy hiểm của liệu pháp CAR-T.
Đối với các nhà đầu tư, dữ liệu tích cực cung cấp bằng chứng ban đầu nhưng quan trọng về khái niệm cho phương pháp tiếp cận trị liệu độc đáo của Anixa trong một loại ung thư có ít phương pháp điều trị hiệu quả. Công ty có kế hoạch tiến tới nhóm liều cao hơn, nhóm này cũng sẽ thêm phương pháp làm suy giảm tế bào lympho (lymphodepletion), một bước được thiết kế để cải thiện sự mở rộng và tồn tại của các tế bào CAR-T. Giai đoạn tiếp theo này sẽ rất quan trọng trong việc xác định liệu các tín hiệu sống sót đầy hứa hẹn có thể được khuếch đại hay không.
Một cách tiếp cận mới đối với ung thư buồng trứng
Lira-cel là liệu pháp tế bào T nhận diện kháng nguyên khảm (CAR-T), một phương pháp điều trị lập trình lại các tế bào T miễn dịch của chính bệnh nhân để chống lại ung thư. Nó nhắm vào thụ thể hormone kích thích nang trứng (FSHR), được biểu hiện trên các tế bào buồng trứng và mạch máu khối u nhưng không có trên hầu hết các mô lành mạnh khác, mang lại một mục tiêu cụ thể để giảm thiểu các tác dụng phụ ngoài khối u.
Được phát triển với sự hợp tác của Trung tâm Ung thư Moffitt, liệu pháp của Anixa sử dụng công nghệ tế bào T nhận diện nội tiết khảm (CER-T) mới. Không giống như các liệu pháp CAR-T truyền thống sử dụng một đoạn kháng thể để nhận diện khối u, lira-cel sử dụng phối tử hormone kích thích nang trứng (FSH) tự nhiên để liên kết với FSHR trên các tế bào ung thư. Điều này có thể mang lại một cấu hình liên kết và kích hoạt khác. Tất cả các liều trong thử nghiệm đã được tiêm trực tiếp vào khoang màng bụng, không gian bụng nơi ung thư buồng trứng thường tái phát.
Danh mục sản phẩm và bối cảnh nhà đầu tư
Dữ liệu lira-cel tích cực cung cấp một điểm xác nhận quan trọng cho chiến lược của Anixa, chiến lược này dựa trên việc hợp tác với các tổ chức nghiên cứu đẳng cấp thế giới như Moffitt và Cleveland Clinic để phát triển danh mục sản phẩm của mình. Ngoài lira-cel, Anixa cũng đang phát triển vắc-xin để ngăn ngừa ung thư vú và ung thư buồng trứng, nhắm vào các protein "nghỉ hưu" biểu hiện trong một số khối u.
Cổ phiếu của công ty (ANIX) có thể thấy sự quan tâm gia tăng khi chương trình lira-cel tiến triển. Chất xúc tác chính tiếp theo sẽ là dữ liệu từ nhóm liều cao hơn sắp tới bao gồm cả việc làm suy giảm tế bào lympho, điều này có thể tạo ra môi trường thuận lợi hơn cho liệu pháp hoạt động. Dữ liệu an toàn và sống sót tích cực liên tục sẽ giúp Anixa có vị thế tốt cho các thử nghiệm quan trọng hơn, quy mô lớn hơn và các quan hệ đối tác tiềm năng để đưa liệu pháp ra thị trường, mang lại hy vọng cho những bệnh nhân có nhu cầu y tế cao chưa được đáp ứng.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
