Points clés à retenir :
Acadia Pharmaceuticals Inc. a annoncé que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments a adopté un avis positif recommandant l'autorisation de mise sur le marché du DAYBU (trofinetide) pour traiter les symptômes neurocomportementaux du syndrome de Rett chez les patients âgés de cinq ans et plus, revenant ainsi sur un vote négatif préliminaire.
« L'avis positif du CHMP pour le DAYBU constitue une étape importante dans notre mission d'apporter cette thérapie innovante à l'UE, où il n'existe aucun traitement spécifiquement approuvé pour les symptômes neurocomportementaux de cette pathologie dévastatrice », a déclaré Catherine Owen Adams, directrice générale d'Acadia, dans un communiqué.
Cette recommandation fait suite à une procédure de réexamen et repose principalement sur les résultats de l'étude de phase 3 LAVENDER, qui a démontré des améliorations statistiquement significatives et cliniquement pertinentes des caractéristiques essentielles du syndrome de Rett, mesurées par le questionnaire comportemental du syndrome de Rett et l'échelle d'impression clinique globale d'amélioration. Le CHMP avait précédemment signalé un vote négatif préliminaire en février, entraînant une baisse du titre avant ce revendu de vendredi.
Si l'autorisation de mise sur le marché est accordée par la Commission européenne, dont la décision finale est attendue dans les prochains mois, le DAYBU deviendrait le premier traitement approuvé pour le syndrome de Rett dans l'Union européenne, couvrant les 27 États membres ainsi que l'Islande, le Liechtenstein et la Norvège. Le syndrome de Rett est un trouble neurodéveloppemental rare qui survient chez environ une naissance féminine sur 10 000 à 15 000 dans le monde, et aucun traitement n'est approuvé en Europe pour ses symptômes neurocomportementaux.
L'action Acadia a bondi de 12,2 % pour s'échanger près de son plus haut sur 52 semaines, effaçant les pertes subies plus tôt dans l'année après le signal négatif initial du CHMP. La société, dont la capitalisation boursière est inférieure à 5 milliards de dollars, a déclaré un chiffre d'affaires de 101 millions de dollars pour Daybue au premier trimestre et de 167 millions de dollars pour Nuplazid. L'approbation européenne ouvrirait un nouveau marché géographique pour l'actif phare d'Acadia, déjà approuvé aux États-Unis, au Canada et en Israël. Les investisseurs surveilleront la décision finale de la Commission européenne dans les prochains mois, prochain catalyseur potentiel pour le titre.
Cet article est fourni à titre informatif uniquement et ne constitue pas un conseil en investissement.
