AB Science 的 ALS 藥物 Masitinib 顯示生存獲益提高 2 倍

AB Science 報告稱，其藥物 Masitinib 使肌萎縮側索硬化症（ALS）患者的生存率提高了 2 倍，從發病起 5 年生存率達到 42.3%。

根據公司新聞稿，這些發表在預印本服務器 medRxiv 上的數據來自該公司進行的劑量為 4.5 mg/kg/day 的 2b/3 期 AB10015 研究。

該研究強調，接受 Masitinib 治療的長期存活者中位總生存期為 121 個月，與歐洲抗擊 ALS 網絡 (ENCALS) 模型對該群體預測的 42 個月相比，增加了 79 個月。對於在功能完全喪失前開始治療的患者，發病後的 5 年生存率達到了 52.9%，凸顯了早期干預的重要性。

在存活超過 5 年的患者中，49% 的人維持了令人滿意的生活質量，即不需要呼吸機、胃造口術或輪椅等機械輔助。這表明該藥物除了延長壽命外，還可以保留身體功能，這對於患有這種神經退行性疾病的患者來說至關重要。

積極的長期數據驗證了 Masitinib 有望成為治療這種缺乏有效手段疾病的突破性療法。投資者現在將關注 AB Science 提交監管審批及潛在獲准的後續步驟，這可能會開啟一個巨大的市場。

本文僅供參考，不構成投資建議。