Amicus Therapeutics Inc(FOLD) 가격

Amicus Therapeutics, Inc.는 대사성 질환을 앓고 있는 환자들을 위한 의약품의 발견, 개발 및 보급에 중점을 두고 있는 생명공학 기업입니다. 본사는 뉴저지 주 프린스턴에 소재하고 있으며 현재 499명의 상주직 직원을 고용하고 있습니다. 회사는 2007년 5월 31일에 주식을 공개하였습니다. 현재까지 회사의 두 가지 시판 중인 치료제는 갈라포드(Galafold)와 폼빌리티+옵폴다(Pombiliti + Opfolda)입니다. 갈라포드는 유전자 변이가 있는 파브리병 환자 치료를 위한 최초의 경구용 단일요법제이며, 옵폴다는 성인 후천성 포만병 치료를 위한 2성분 복합 치료제입니다. 경구용 미글루스타트 단일요법제인 갈라포드는 Good Laboratory Practice(우수실험실운영기준) 기반의 적합성 검사에서 적합하다고 확인된 유전자 변이를 가진 환자에서 내인성 알파-갈락토시다아제 A 효소에 결합하여 안정화시키는 작용을 합니다. 폼빌리티+옵폴다는 세포 흡수를 향상시키기 위해 최적화된 탄수화물 구조를 가진 재조합 인산가수분해효소 GAA(cipaglucosidase alfa-atga)로 구성되며, 정맥주사 형태로 투여되며 경구용 미글루스타트와 병용합니다. 또한, 후천성 포만병(LOPD) 및 신생아기 포만병(IOPD) 대상의 소아 환자들에 대한 임상시험도 진행 중입니다.