어플라이드 세라퓨틱스, Inc.는 신약 파이프라인 개발에 주력하는 임상 단계의 바이오제약회사입니다. 본사는 뉴욕 시에 위치하고 있으며 현재 32명의 정규직 직원이 근무하고 있습니다. 회사는 2019년 5월 9일에 기업공개(IPO)를 하였습니다. 당사의 주요 후보 약물인 고보레스타트(govorestat)는 중추신경계 침투성이 있는 알도오스 환원 효소 억제제(ARI)로서, 고전적 갈락토세미아(classic galactosemia), 소르비톨 탈수소효소(SORD) 결핍증 및 포스포만노뮤터라제 2(PMM2) 선천성 글리코실화 장애(CDG)와 같은 희귀 대사 질환 치료를 목표로 하고 있습니다. 또한 회사는 당뇨성 심근병증(DbCM) 치료를 위한 경구 요법으로 개발 중인 AT-001이라는 또 다른 ARI 기반 약물을 보유하고 있습니다. AT-001은 약 120명의 제2형 당뇨병 환자를 대상으로 한 임상 1/2상 시험을 완료한 바 있습니다. 또한 회사의 파이프라인에는 당뇨성 망막병증(DR) 치료를 목표로 경구 투여 시 눈 뒷부분을 통과하도록 설계되어 뛰어난 망막 침투성을 입증한 AT-003 역시 포함되어 있습니다.