Edgen Stock·Apr 01 2026, 17:59핵심 요약:
(P1) 스콜라 락(Scholar Rock)은 미국 식품의약국(FDA)에 아피테그로맙(apitegromab)에 대한 허가 신청서를 재제출하면서 새로운 척수성 근위축증(SMA) 치료제에 대한 기대감을 다시 불러일으켰고, 이에 따라 주가는 14% 급등했습니다. 이번 제출은 2025년 규제 당국의 거절 이후 이루어진 것으로, 2026년 9월 말 미국 승인 가능성을 열어주었습니다.
(P2) 데이비드 L. 할랄(David L. Hallal) 스콜라 락 회장 겸 CEO는 성명을 통해 "아피테그로맙 BLA 재제출은 SMA를 앓고 있는 어린이와 성인들에게 세계 최초의 근육 표적 치료제를 제공하려는 우리의 임무에서 중요한 진전입니다. 우리는 FDA의 참여와 공유된 시급성에 계속 고무되고 있습니다"라고 밝혔습니다.
(P3) 이 회사의 이전 신청은 2025년 9월에 Catalent Indiana, LLC가 운영하는 제조 시설의 문제를 지적한 보완 요구 서신(CRL)을 받은 바 있습니다. 재제출된 서류에는 공급망을 강화하기 위해 Catalent 시설과 미국 내 두 번째 완제 공정(fill-finish) 시설이 모두 포함되었습니다. 스콜라 락은 Catalent 시설의 공식 재사찰이 이루어지기 전에 신청서를 재제출하기로 FDA와 합의했다고 설명했습니다.
(P4) 승인은 스콜라 락에게 큰 위험 완화 이벤트가 될 것이며, 이 종류로는 최초의 치료제가 될 가능성이 있는 제품을 통해 새로운 수익원을 확보하게 될 것입니다. 아피테그로맙은 기존 SMN 표적 치료제의 보조 요법으로 설계되었으며, 해당 시장에는 이미 기존 경쟁사들이 포진해 있습니다. FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따른 결정 기한을 2026년 9월 말로 설정했으며, 유럽 의약품청(EMA)의 결정은 2026년 중반경으로 예상됩니다.
아피테그로맙은 근육 성장을 자연적으로 제한하는 단백질인 마이오스타틴(myostatin)을 억제하여 작용하는 단일클론 항체입니다. 마이오스타틴을 차단함으로써 이 약물은 근육량과 근력을 증가시키는 것을 목표로 합니다. 이러한 작용 기제는 질병으로 인해 결핍된 SMN 단백질 생산을 늘리는 데 집중하는 기존 SMA 치료제와는 차별화됩니다.
이 약물은 이미 SMN 요법을 받고 있는 환자들을 위한 보완적 치료제로 자리 잡고 있습니다. 중추적인 임상 3상 시험에서 아피테그로맙은 해당 환자들의 운동 기능을 개선하는 데 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 개선을 입증했습니다. FDA는 이 약물에 우선 심사(Priority Review) 및 패스트 트랙(Fast Track)을 포함한 여러 특별 지정을 부여하여 새로운 치료 옵션의 필요성을 강조했습니다. 성공적인 재제출과 명확한 결정 일정은 회사의 상업적 전망을 크게 밝히고 있습니다.
이 기사는 정보 제공 목적으로만 작성되었으며 투자 조언을 구성하지 않습니다.
