상가모, 파브리 유전자 치료제 FDA 신속 승인 추진

상가모, ST-920 유전자 치료제 BLA 제출 추진

2026년 3월 9일, 상가모 테라퓨틱스는 미국 식품의약국(FDA)에 자사의 생물학적제제 품목허가 신청(BLA)을 롤링 방식으로 제출하는 것을 추진하고 있다고 발표했습니다. 이 신청은 성인 파브리병 치료를 위해 고안된 회사의 완전 소유 임상 유전자 치료제인 이사랄가진 시바파르보벡(ST-920)에 대한 신속 승인을 목표로 합니다. 이 규제 이정표는 희귀 유전 질환에 대한 잠재적인 일회성 치료제를 상용화하기 위한 중요한 단계임을 나타냅니다.

FDA, eGFR 기울기를 신속 승인 최종 목표로 수락

신속 승인 경로 추구는 52주 시점의 평균 연간 추정 사구체 여과율(eGFR) 기울기를 주요 최종 목표로 수락하기로 한 FDA의 동의에 기반을 두고 있습니다. 상가모의 STAAR 연구 데이터는 신장 기능의 주요 측정치인 긍정적인 eGFR 기울기를 보여주었습니다. 이 최종 목표를 확보하는 것은 규제 과정의 위험을 크게 줄이고 시장 출시 일정을 단축하여 파브리병 치료 환경을 잠재적으로 변화시킬 수 있는 중요한 검증입니다.