Edgen Stock·Mar 27 2026, 11:55로켓 파마슈티컬스(Rocket Pharmaceuticals)가 희귀하고 치명적인 소아 면역 질환을 치료하는 유전자 치료제 크레슬라디(Kresladi)에 대해 사상 첫 FDA 승인을 받았습니다. 이번 결정은 이전 거부 이후 회사의 플랫폼을 검증하고 상당한 금융 자산을 제공하여 주가를 급등시켰습니다.
로켓 파마슈티컬스(RCKT) 주가는 미국 식품의약국(FDA)이 2026년 3월 27일 유전자 치료제 크레슬라디(Kresladi)를 승인한 후 금요일 장전 거래에서 10% 상승했습니다. 이 치료제는 희귀하고 종종 치명적인 소아 면역 질환인 중증 백혈구 접착 결핍증 1형(LAD-I)에 대해 최초로 승인된 치료법입니다. 크레슬라디는 이전 표준 치료법이었던 줄기세포 이식을 위한 일치하는 형제 자매 공여자가 없는 소아 환자에게 특별히 승인되었습니다.
화학적으로 마르네테그라진 오토템셀(marnetegragene autotemcel)로 알려진 이 치료제는 단일 정맥 주사로 투여됩니다. 이는 환자 자신의 조혈모세포를 유전적으로 변형하여 LAD-I 환자에게 결함이 있는 ITGB2 유전자의 기능적 복사본을 도입함으로써 생성됩니다. 이 획기적인 승인은 생후 첫 2년 이내에 약 75%의 사망률을 보이는 질병에 대한 중요한 치료 옵션을 제공합니다.
이번 규제 승인은 로켓 파마슈티컬스에게 중요한 전환점을 의미합니다. FDA는 2024년 6월에 크레슬라디를 처음 거부했는데, 이는 회사의 제조 공정에 대한 추가 정보가 필요하다는 이유 때문이었습니다. 로켓은 FDA의 우려 사항을 해결한 후 2024년 10월에 신청서를 다시 제출했습니다. 이 성공적인 두 번째 시도는 회사의 제조 플랫폼 위험을 줄이고 전략적 초점을 검증합니다.
이 승리는 이전에 팬코니 빈혈 유전자 치료제 RP-L102에 대한 마케팅 신청을 철회했던 회사의 의도적인 전략적 변화에 따른 것입니다. 회사는 철회 이유가 상업적인 이유였으며, 크레슬라디를 시장에 출시하는 데 자원을 집중하기 위함이라고 밝혔습니다.
크레슬라디는 수백만 달러의 가격표를 달 것으로 예상되지만, 직접적인 매출 잠재력은 약 100만 명 중 1명에게 영향을 미치는 이 질병의 희귀성으로 인해 제한적입니다. 그러나 FDA 승인은 더 즉각적인 재정적 이점을 제공합니다. 즉, 양도 가능한 우선 심사 바우처(PRV)입니다. 이 바우처는 다른 제약 회사에 최대 2억 달러에 판매될 수 있어 상당한 비희석성 자본 출처를 제공합니다. 임상 시험에서 2년째 환자 생존율이 100%를 보여주는 강력한 임상 데이터는 보험사로부터의 가격 책정 및 상환에 대한 강력한 사례를 제공합니다.
