Edgen Stock·Mar 16 2026, 20:24리듬 파마슈티컬스(Rhythm Pharmaceuticals)의 희귀 비만 치료제 세멜라노타이드(setmelanotide)에 대한 핵심적인 3상 임상시험이 주요 효능 목표를 달성하지 못하여, 회사의 개발 파이프라인에 상당한 차질을 빚게 되었습니다. 회사는 후속 분석에서 일부 긍정적인 신호를 강조했지만, 주요 목표 달성 실패는 이 약물의 사용 확대 가능성에 의문을 제기합니다.
리듬 파마슈티컬스(Nasdaq: RYTM)는 3월 16일 비만 치료제 세멜라노타이드가 핵심적인 3상 EMANATE 임상시험에서 주요 목표를 달성하지 못했다고 발표했습니다. 이 연구는 희귀 유전성 비만을 가진 4개의 독립적인 환자 그룹에서 약물을 평가했습니다. 위약 대비 통계적으로 유의미한 이점을 입증하지 못한 것은 약물의 승인된 용도 확대를 위한 회사의 노력에 중대한 차질을 의미합니다.
임상시험의 주요 평가 변수는 52주 동안 위약 대비 체질량지수(BMI)의 평균 백분율 변화였습니다. 4개의 하위 연구 중 어느 것도 이 목표를 달성하지 못했습니다. 주요 결과에는 POMC/PCSK1 환자 그룹에서 위약 조정 BMI가 -4.3% (p=0.15) 감소한 것과 SH2B1 그룹에서 -1.7% (p=0.43) 감소한 것이 포함되며, 이는 시험의 사전 지정된 조건 하에서 약물의 효과가 위약과 구별되지 않음을 나타냅니다.
임상시험 실패에 대한 대응으로, 리듬 경영진은 임상시험 종료 후 수행된 데이터의 비계획적 검토인 사후 분석에서 나온 고무적인 신호들을 강조하려고 했습니다. 이 2차 분석은 52주 전체 치료를 완료한 환자들에서 통계적으로 유의미한 BMI 감소를 보여주었는데, 여기에는 POMC/PCSK1 그룹의 하위 집합에서 위약 조정 BMI가 -9.7% (p=0.0002) 감소한 것이 포함됩니다.
EMANATE 하위 연구가 주요 평가 변수를 충족하지 못해 실망스럽지만, 추가 분석에서 나온 설득력 있는 신호들에 고무되어 있습니다… 이는 진정한 기능 상실 변이를 식별하는 우리의 능력을 향상시키고 차세대 MC4R 작용제 개발에 정보를 제공합니다.
— 데이비드 미커, 의학박사, 리듬 파마슈티컬스 회장, 사장 및 최고경영자.
회사는 이러한 통찰력을 활용하여 차세대 약물 후보인 비바멜라곤(bivamelagon)과 RM-718의 개발을 안내할 것이라고 밝혔습니다. 그러나 투자자들에게는 중요한 후기 단계 임상시험의 주요 평가 변수 미달이 여전히 초점이며, 이는 이들 환자 집단에서 세멜라노타이드의 단기적인 규제 및 상업적 경로를 불확실하게 만들고 있습니다. 리듬은 3월 16일 UTC-4 오후 4시 30분에 결과에 대해 논의하기 위한 컨퍼런스 콜을 개최했습니다.
