Edgen Stock·Mar 11 2026, 15:57REGENXBIO는 듀센 근위축증 유전자 치료제 RGX-202의 1/2상 임상 시험에서 긍정적인 중간 결과를 발표했습니다. 데이터는 치료법이 효과적이고 안전함을 보여주며, 중요한 데이터 발표를 앞두고 임상 개발의 위험을 낮췄습니다.
2026년 3월 11일, REGENXBIO Inc.는 1/2상 AFFINITY DUCHENNE 임상 시험에서 긍정적인 중간 데이터를 발표하여, 연구 중인 유전자 치료제 RGX-202에 대한 기대를 높였습니다. 핵심 용량을 투여받은 참가자들은 1년 후 기능적 측정에서 외부 대조군보다 우수한 성능을 보였습니다. 이러한 긍정적인 결과는 특히 8세 이상의 환자들에게도 적용되었는데, 이는 듀센 근위축증 치료에 있어 중요한 환자군입니다.
추가 분석은 이 치료법의 임상 프로파일을 강화했습니다. 핵심 용량을 투여받은 환자들의 심장 MRI 데이터는 1년 시점에서 안정성을 보여주었는데, 심장 기능 저하가 이 질병의 주요 합병증이라는 점을 고려할 때 이는 중요한 발견입니다. 이러한 결과의 일관성은 RGX-202가 환자들의 질병 진행을 효과적으로 변화시키고 있음을 시사합니다.
이 연구는 RGX-202에 대한 강력한 안전성 및 내약성 프로파일을 계속해서 강조했습니다. REGENXBIO는 임상 시험에서 심각한 이상 반응이나 특별한 우려가 있는 이상 반응이 관찰되지 않았음을 확인했습니다. 여러 측정에서 얻은 새로운 데이터는 또한 핵심 환자 코호트에서 간 안전성을 뒷받침하는 증거를 제공하여, 유전자 치료에 대한 일반적인 우려를 해소합니다.
이러한 고무적인 중간 데이터가 프로그램의 위험을 크게 낮춤에 따라, 시장은 이제 다음 주요 이정표에 집중하고 있습니다. 회사는 2026년 2분기에 임상 시험의 핵심 최상위 데이터를 보고할 예정임을 확인했습니다. 이 다가오는 결과 발표는 RGX-202의 규제 및 상업적 경로를 정의하는 데 중요한 역할을 할 것입니다.
