벵글루스타트, 3상 임상 시험에서 유의미한 신경학적 개선 보여 (p=0.007)
2026년 3월 18일, 미국 식품의약국(FDA)은 3형 고셔병(GD3)을 위한 임상 연구 중인 경구용 약물인 사노피의 벵글루스타트에 혁신 치료제 지정을 승인했습니다. 이 결정은 LEAP2MONO 3상 연구의 긍정적인 결과에서 비롯되었으며, 이 연구에서 벵글루스타트는 기존 표준 치료법인 이미글루세라제(imiglucerase)에 비해 신경학적 증상에서 통계적으로 유의미한 개선을 보였습니다. 이 시험은 1차 평가변수를 충족했으며, p값 0.007은 질병과 관련된 운동실조 및 인지 저하 치료에서 약물의 우수한 효능에 대한 높은 신뢰도를 나타냅니다.
이 연구에서 벵글루스타트는 내약성이 우수하며 새로운 안전성 신호는 확인되지 않았다고 보고되었습니다. 가장 흔한 이상 반응으로는 두통 (벵글루스타트 투여군 환자의 14.3%)과 메스꺼움 (14.3%)이 있었으며, 이는 효소 대체 요법 투여군과 비슷하거나 약간 다른 비율이었습니다. 이러한 유리한 안전성 프로파일은 이 진행성 질환 환자에게 만성적으로 사용될 잠재력을 뒷받침합니다.
경구용 약물, 고셔병의 핵심 미충족 수요를 해결
고셔병은 장기에 지방 물질이 축적되는 희귀 유전 질환이며, 3형에서는 중추 신경계를 침범합니다. 현재의 효소 대체 요법(ERT)은 비장 및 간 비대와 같은 전신 증상을 관리할 수 있지만, 혈액-뇌 장벽을 통과하지 못하여 진행성 신경학적 손상을 치료하지 못합니다. 벵글루스타트는 뇌 투과성을 갖도록 특별히 설계된 글루코실세라마이드 합성효소 억제제(GCSi)입니다.
뇌에 축적되는 유해 물질의 생성을 억제함으로써 벵글루스타트는 신경학적 악화의 근본 원인을 직접적으로 표적으로 합니다. 이는 기존 치료법에 대한 상당한 잠재적 진전을 나타내며 환자 관리의 중요한 격차를 해소합니다.
이 규제적 이정표는 3형 고셔병 환자, 특히 진행성 신경학적 악화를 겪는 환자들에게 미충족 의료 수요가 상당하다는 점을 인정합니다.
— Karin Knobe, 사노피 희귀 질환 부문 글로벌 임상 개발 책임자.
2026년 신청을 위한 규제 경로 확보
혁신 치료제 지정은 심각한 질환에 대한 약물 개발 및 심사를 신속하게 처리하기 위해 고안되었으며, FDA가 해당 자산에 대해 높은 신뢰를 가지고 있다는 강력한 신호입니다. 이는 벵글루스타트가 이미 미국, EU 및 일본에서 받은 신속 심사 및 희귀 의약품 지정을 보완하여 투자자들에게 시장 진출 위험을 더욱 줄여줍니다. 사노피는 2026년 동안 GD3 치료를 위한 벵글루스타트의 글로벌 규제 신청을 추진할 의사를 확인했습니다. 이는 약물 및 사노피가 수익성 높은 희귀 질환 시장에서 차지하는 위치에 대한 다음 주요 촉매제에 대한 명확한 일정을 설정합니다.
Edgen Stock·Mar 18 2026, 06:21
