Dyne Therapeutics, DM1 약물 핵심 3상 임상시험 개시

Dyne, 150명의 환자를 대상으로 HARMONIA 임상시험 시작

Dyne Therapeutics는 2026년 3월 8일, zeleciment basivarsen (z-basivarsen)의 3상 HARMONIA 임상시험 개시를 발표했습니다. 이 연구는 약 150명의 1형 근긴장성 이영양증(DM1) 환자를 등록하여 48주 동안 약물의 효능과 안전성을 평가할 예정입니다. 임상시험의 1차 평가변수는 근육 기능의 주요 측정 지표인 5회 앉았다 일어서기(5xSTS) 테스트가 될 것입니다. 2차 평가변수는 중추신경계 증상 및 환자 보고 결과 등 더 광범위한 영향을 평가하여 약물의 잠재적 이점에 대한 포괄적인 시각을 제공할 것입니다.

미국 및 글로벌 시장 접근성 확보를 위한 임상시험 설계

HARMONIA 임상시험은 z-basivarsen의 상업화 경로에서 중요한 단계입니다. Dyne은 임상시험 설계 및 프로토콜을 미국 식품의약국(FDA)과 조율하여, 미국 내 전통적 승인을 위해 필요한 확인 연구로 자리매김했습니다. 투자자들에게는 이러한 조율이 규제 경로를 명확히 함으로써 자산의 위험을 크게 줄여줍니다. 또한, 생성된 데이터는 미국 외 지역에서의 마케팅 신청을 지원하여 미래의 글로벌 수익 흐름을 위한 문을 열고 유전적으로 발생하는 신경근육 질환 치료 분야에서 Dyne의 입지를 확립하는 데 기여할 것입니다.