AATD 치료제가 돌연변이 단백질 84% 감소시킨 후 Beam, FDA 승인 목표

Edgen Stock·Mar 26 2026, 16:37

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주요 요점

빔 테라퓨틱스(Beam Therapeutics)는 유전자 편집 치료제 BEAM-302가 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 환자에게서 강력한 1/2상 임상 데이터를 보고하며 상당한 효능을 입증했습니다. 이 회사는 이제 미국 식품의약국(FDA)으로부터 가속 승인 경로를 추진할 계획이며, 이는 해당 약물이 일회성 치료제로서 잠재력이 크다는 강한 신뢰를 보여줍니다.

강력한 효능: BEAM-302의 단일 60mg 용량이 유해한 돌연변이 Z-AAT 단백질을 평균 84% 감소시켰고, 모든 환자에서 보호 AAT 수치를 치료 임계값 이상으로 높였습니다.
규제 경로: 데이터에 기반하여 빔은 2026년 하반기에 BEAM-302를 중추적 임상시험으로 진행하고 FDA 가속 승인을 신청할 예정입니다.
혁신적인 과학: 이 치료법은 염기 편집을 사용하여 근본적인 유전적 돌연변이를 교정하며, AATD와 관련된 간 및 폐 질환을 모두 해결할 수 있는 일회성 치료법을 제공할 잠재력이 있습니다.

BEAM-302, AATD 임상시험에서 유해 단백질 84% 감소

빔 테라퓨틱스(Beam Therapeutics)는 2026년 3월 25일, 자사의 염기 편집 치료제 BEAM-302가 알파-1 항트립신 결핍증(AATD)에 대한 1/2상 임상시험에서 설득력 있는 효능을 보였다고 발표했습니다. 29명의 환자로부터 얻은 데이터에 따르면, 최적의 60mg 용량이 평균 정상 상태 총 AAT 수준을 16.1 µM로 이끌었으며, 이는 11 µM의 보호 임계값을 훨씬 상회하는 수치입니다. 특히, 이 치료법은 독성 돌연변이 Z-AAT 단백질을 평균 84% 감소시켰으며, 교정된 기능성 M-AAT 단백질은 순환하는 총 AAT의 94%를 차지했습니다. 이 치료법은 내약성이 우수했으며, 이상 반응은 주로 경미하거나 중간 정도였습니다.

회사는 2026년 하반기 핵심 임상시험과 함께 FDA 가속 승인 추진

강력한 안전성 및 효능 프로파일로 인해 빔은 다음 개발 단계에 60mg 용량을 선택했습니다. 회사는 2026년 하반기에 약 50명의 추가 환자를 등록할 핵심 코호트 임상시험을 시작할 계획입니다. 미국 식품의약국(FDA)의 피드백을 받은 후, 빔은 BEAM-302에 대한 가속 승인 경로를 추진할 예정이며, 이는 시장 출시 기간을 단축할 수 있는 중요한 단계입니다. 이 경로는 12개월 동안 평가된 AAT 바이오마커를 주요 평가 변수로 하여 회사 파이프라인의 핵심 자산 위험을 줄일 것입니다.

이 업데이트된 결과는... BEAM-302가 AATD 환자를 위한 최초이자 동급 최고의 일회성 치료제가 될 잠재력을 강화합니다.

— 존 에반스, 빔 테라퓨틱스 최고경영자.