아스트라제네카의 스트렌식 후속 약물, 3개 임상 중 1개에서 목표 달성 실패

아스트라제네카는 화요일, 희귀 질환인 저인산효소증(HPP)을 대상으로 한 efzimfotase alfa의 세 가지 임상 3상 시험에서 엇갈린 결과가 나왔다고 발표했습니다.

성인 임상의 수석 연구원인 밴더빌트 헬스의 캐서린 다히르(Kathryn Dahir)는 "이번 결과는 질병의 이질성과 임상적으로 의미 있는 다양한 평가 지표를 측정하는 것의 가치를 강조합니다"라고 말했습니다.

이 약물은 소아 환자를 대상으로 한 임상에서 골 건강 개선이라는 1차 평가지표를 충족했으며, 스트렌식에서 교체 투여한 아동들에게서도 안전하게 효능을 유지했습니다. 그러나 12세 이상 환자를 대상으로 한 세 번째 연구에서는 1차 평가지표인 6분 보행 검사(6MWT)를 달성하지 못했습니다.

이러한 혼재된 데이터는 전작인 스트렌식이 장악하고 있는 소아 시장을 넘어 시장을 확대하려는 계획에 차질을 빚게 했습니다. 스트렌식은 지난해 매출이 18% 성장하여 16.8억 달러를 기록했습니다. 아스트라제네카는 이 후속 약물의 최대 매출을 30억 달러에서 50억 달러 사이로 예측한 바 있습니다.

성공적인 소아 연구인 MULBERRY 시험에서는 치료 경험이 없는 아동의 골 건강이 통계적으로 유의미하게 개선된 것으로 나타났습니다. 오픈 라벨 연구인 CHESTNUT 시험에서는 매주 최대 6회 주사가 필요한 스트렌식에서 격주 1회 투여하는 efzimfotase alfa로 안전하게 교체하면서도 치료 효과를 유지할 수 있음을 확인했습니다.

청소년 및 성인 환자를 대상으로 한 HICKORY 임상에서 아스트라제네카는 위약군의 성과가 예상보다 좋았던 것이 1차 평가지표 미달의 원인이 되었다고 설명했습니다. 회사는 2차 평가지표인 피로도 측면에서 "명목상 유의미한" 개선이 있었다고 언급했습니다.

효소 대체 요법인 스트렌식은 현재 HPP 치료를 위해 특별히 승인된 유일한 약물입니다. efzimfotase alfa의 엇갈린 결과는 현재 임상 1b상을 진행 중인 AM Pharma의 효소 대체 요법 ilofotase alfa와 같은 잠재적 경쟁자들에게 기회를 열어줄 수 있습니다.

성인 환자군에서의 부진에도 불구하고 아스트라제네카는 전체 결과가 임상적으로 의미 있다고 판단하며, 글로벌 규제 당국과 논의할 계획이라고 밝혔습니다. 소아 범위를 넘어서는 광범위한 적응증 확보 여부는 이 프랜차이즈에 대한 수십억 달러 규모의 최대 매출 전망치를 달성하는 데 결정적인 요소가 될 것입니다.

이 기사는 정보 제공 목적으로만 작성되었으며 투자 조언을 구성하지 않습니다.