임상 시험 실패로 주가 반토막 난 울트라제닉스, 5건의 소송에 직면

울트라제닉스 파마슈티컬(Ultragenyx Pharmaceutical Inc., NASDAQ: RARE)은 핵심 신약 후보 물질인 세트루수맙(setrusumab)의 임상 시험 실패로 주가가 42% 이상 폭락한 이후 최소 5건의 집단 소송에 직면해 있습니다.

로젠(Rosen) 법무법인이 제출한 소장에 따르면, 피고인들은 '중대하게 허위이고 오도된 진술'을 했으며, 골형성 부전증(OI) 치료에 대한 세트루수맙의 잠재력에 관한 불리한 사실을 공개하지 않았습니다. 소송은 회사의 낙관론이 잘못되었으며, 연구 설계상 골절 감소에 대한 약물의 효능을 입증하기 어려웠을 것이라고 주장합니다.

이번 소송 대상은 2023년 8월 3일부터 2025년 12월 26일 사이에 RARE 증권을 매수한 투자자들입니다. 주가는 2025년 7월 9일 울트라제닉스가 임상 3상 Orbit 연구의 중간 분석 결과 통계적으로 유의미한 이점을 보여주지 못했다고 밝히면서 처음으로 25% 이상 급락했습니다. 이어 2025년 12월 29일, 회사가 Orbit 및 Cosmic 연구 모두 1차 평가변수를 충족하지 못했다고 발표하자 주가는 다시 42% 이상 폭락했습니다.

Schall Law Firm 및 Robbins Geller Rudman & Dowd LLP 등을 포함한 로펌들이 제기한 법적 조치는 투자자들의 손실 회복을 목표로 합니다. 핵심 혐의는 울트라제닉스가 세트루수맙의 효과에 대한 이해를 왜곡하여 허위 인상을 심어주었고, 이로 인해 투자자들이 부정적인 임상 결과가 공개되기 전 인위적으로 부풀려진 가격에 주식을 매수하게 했다는 것입니다.

실망스러운 임상 데이터

소송의 중심에는 세트루수맙에 대한 임상 3상 Orbit 및 Cosmic 연구가 있습니다. 해당 약물이 골밀도를 증가시키는 것으로 나타났으나, 이것이 희귀 유전성 골 질환인 골형성 부전증 환자의 연간 골절률을 통계적으로 유의미하게 감소시키는 결과로 이어지지는 않았습니다.

소송단은 울트라제닉스가 대조군이 없는 임상 2상 연구를 바탕으로 낙관적인 공식 성명을 발표했으며, 관찰된 이점이 위약 효과나 참가자들의 표준 치료 수준 향상 때문일 가능성을 고려하지 않았다고 주장합니다. 더 엄격한 임상 3상이 실패하자 회사는 그 결과를 '위약 그룹의 낮은 골절률' 탓으로 돌렸습니다.

세트루수맙 프로그램은 난관에 봉착했지만, 울트라제닉스는 파이프라인의 다른 분야에서 진전을 보이고 있습니다. 회사는 최근 FDA가 산필리포 증후군 A형 유전자 치료제인 UX111의 생물학적 제제 허가 신청(BLA)을 접수했으며, GNE 근육병증 치료제 UX016의 임상 시험용 신약(IND) 신청을 승인했다고 발표했습니다.

이번 소송으로 울트라제닉스는 다른 희귀 질환 치료제를 개발하는 과정에서 상당한 법적, 재무적 리스크에 직면하며 어려운 처지에 놓이게 되었습니다. 투자자들에게 당면한 관심사는 2026년 4월 6일인 집단 소송 대표 원고 신청 마감일입니다.

본 기사는 정보 제공만을 목적으로 하며 투자 조언을 구성하지 않습니다.