트래버 테라퓨틱스, 필스파리 승인으로 대상 환자 10만 명 돌파하며 주가 급등

트래버 테라퓨틱스(Travere Therapeutics Inc., Nasdaq: TVTX)는 국소 분절 신경화증(FSGS) 치료제인 필스파리(Filspari)에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 정식 승인을 획득하여, 미국 내 총 잠재 시장을 10만 명 이상의 환자로 확대했습니다.

트래버 테라퓨틱스의 사장 겸 최고경영자인 에릭 듀베(Eric Dube) 박사는 성명을 통해 "오늘은 FSGS 환자들에게 역사적인 이정표가 되는 날입니다. 이 희귀하고 파괴적인 질병에 대해 처음으로 FDA 승인 치료제를 갖게 되었습니다"라고 밝혔습니다.

스파르센탄(sparsentan)으로 알려진 이 약물은 신증후군이 없는 8세 이상의 FSGS 성인 및 소아 환자를 대상으로 승인되었습니다. 회사는 이번 승인으로 대상 환자가 3만 명 이상 늘어날 것으로 추정하고 있습니다. 임상 3상 DUPLEX 연구에서 이 환자들은 108주 차에 단백뇨가 48% 감소하여, 대조군 약물인 이르베사르탄을 복용한 환자의 27% 감소에 비해 통계적으로 유의미한 결과를 보였습니다.

화요일 이 소식이 전해지자 트래버 테라퓨틱스의 주가는 급등했습니다. 이번 결정으로 필스파리는 FSGS에 대해 FDA 승인을 받은 최초이자 유일한 치료제가 되었으며, 기존의 IgA 신증(IgAN)에 이어 두 번째 적응증을 추가하며 수익 잠재력을 크게 높였습니다.

DUPLEX 연구 세부 정보

이번 승인은 현재까지 FSGS 분야에서 진행된 최대 규모의 중재 연구인 임상 3상 DUPLEX 연구 결과를 바탕으로 이루어졌습니다. 단백뇨 감소라는 1차 평가지표 외에도, 신증후군이 없는 필스파리 투여 환자들은 신장 기능의 핵심 지표인 추정 사구체 여과율(eGFR)에서도 이점을 보였습니다. 기선 대비 108주 차 eGFR의 평균 변화는 필스파리 군이 -11.3 mL/min/1.73 m2, 이르베사르탄 군이 -12.4 mL/min/1.73 m2였습니다.

전국 신장 재단 회장인 커크 캠벨(Kirk Campbell) 박사는 "수십 년 동안 치료 옵션이 제한적이었으며, 종종 환자에게 상당한 부담을 줄 수 있는 장기 스테로이드와 같은 허가 외 요법에 의존해 왔습니다"라고 말했습니다. "DUPLEX 연구에서 FILSPARI는 빠르고 지속적인 단백뇨 감소를 보여주었습니다... 기초 요법 최적화가 중요한 활성 신증후군이 없는 환자들에게 FILSPARI는 중요한 새로운 옵션이 될 것입니다."

이번 승인으로 희귀 신장 질환에 대한 기초 치료제로서 필스파리의 입지가 확고해졌습니다. 신장 흉터가 특징인 진행성 질환인 FSGS로 적응증이 확대됨에 따라, 미충족 수요가 높은 환자군에게 새로운 표적 치료법을 제공하게 되었습니다. 회사는 의사들이 즉시 처방할 수 있도록 약물을 공급할 예정입니다.

본 기사는 정보 제공만을 목적으로 하며 투자 조언을 구성하지 않습니다.