핵심 요약
- 조베갈리십(Zovegalisib)은 희귀 PIK3CA 유발 혈관 기형 환자를 대상으로 한 임상 2상에서 60%의 부피 반응률을 달성했습니다.
- 이 약물은 부작용으로 인한 치료 중단 사례 없이 강력한 안전성을 입증하여 만성적 사용 가능성을 뒷받침했습니다.
- 돌연변이 선택적 기전은 기존 약물에서 나타나는 부작용을 피할 수 있게 하며, 현재 유방암 환자를 대상으로 한 별도의 임상 3상도 진행 중입니다.
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릴레이 테라퓨틱스, 임상 2상서 병변 60% 감소 확인하며 급등
릴레이 테라퓨틱스(Relay Therapeutics Inc.)는 자사의 실험용 약물인 조베갈리십(zovegalisib)이 희귀 혈관 질환 환자의 60%에서 병변을 감소시켰다고 발표했습니다. 이번 데이터 발표는 회사의 정밀 의학 플랫폼을 입증하는 동시에 기존 치료법에 도전하는 중요한 이정표가 되었습니다.
릴레이 테라퓨틱스의 R&D 부사장 돈 버그스트롬(Don Bergstrom)은 성명을 통해 "이번 데이터는 혈관 기형 환자들에게 PI3Kα 돌연변이 선택적 억제제의 가능성을 처음으로 입증한 것"이라며, 이 약물이 치료 패러다임을 바꿀 잠재력이 있다고 강조했습니다.
ReInspire 연구에서 평가 가능한 환자 20명을 대상으로 한 초기 임상 2상 결과, 12주 차에 60%의 부피 반응률을 보였으며, 전체 환자의 95%가 어느 정도의 병변 감소를 경험했습니다. 특히 부작용으로 인해 치료를 중단한 환자는 없었습니다. 비선택적 PI3Kα 억제제와 관련된 심각한 발진이나 구내염 같은 일반적인 독성은 관찰되지 않았습니다.
이러한 긍정적인 결과는 조베갈리십을 효과적인 치료 옵션이 거의 없는 미국 내 약 17만 명의 PIK3CA 유발 기형 환자들을 위한 잠재적인 최고 수준(Best-in-class) 치료제로 자리매김하게 했습니다. 이 희귀 질환에서의 성공은 현재 진행 중인 PIK3CA 변이 유방암 임상 3상의 상업적 성공 가능성도 높여줄 것으로 보입니다.
차별화된 프로필
조베갈리십은 이러한 질환에서 비정상적인 조직 성장을 유발하는 키나아제인 PI3Kα의 돌연변이 선택적 억제제로 설계되었습니다. 이는 시롤리무스나 노바티스(Novartis AG)의 바이조이스(Vijoice, 성분명 알펠리십) 같은 기존 치료제와 대조적입니다. 기존 치료제는 선택성이 낮아 건강한(야생형) PI3Kα까지 억제하여 장기 사용을 제한하는 심각한 부작용을 초래하곤 했습니다.
임상 데이터는 이러한 차별화된 프로필을 뒷받침합니다. 조베갈리십은 이전에 시롤리무스나 알펠리십 치료를 받았던 환자가 72%에 달하는 고도로 치료된 환자군에서도 효과적이었습니다. 또한, 12주 차에 연구자의 89%와 환자의 79%가 전반적인 임상적 개선을 보고했습니다. 릴레이 테라퓨틱스는 현재 최적의 만성 투여량을 확정하기 위해 확장 코호트 환자를 모집 중입니다.
이 기사는 정보 제공만을 목적으로 하며 투자 조언을 구성하지 않습니다.
