핵심 요약:
- 노바티스는 2세 이상의 SMA 환자를 위한 유전자 치료제 이트비스마(Itvisma)에 대해 CHMP로부터 긍정적인 의견을 받았습니다.
- 이번 권고는 임상 3상 STEER 연구에서 나타난 운동 기능의 2.39점 개선을 바탕으로 합니다.
- 최종 유럽연합 집행위원회 결정은 약 2개월 후에 내려질 예정이며, 연간 약 13% 성장하는 시장에 진출하게 됩니다.
뒤로
뒤로
노바티스 이트비스마(Itvisma), 운동 기능 2.39점 개선으로 EU 승인 권고 획득
노바티스(Novartis AG, NVS)는 유럽 의약품청(EMA)의 핵심 위원회로부터 유전자 치료제 이트비스마(Itvisma)에 대한 긍정적인 의견을 받았으며, 이는 광범위한 척수성 근위축증(SMA) 환자 치료를 위한 승인을 권고하는 것입니다. 이번 결정은 2030년까지 73.4억 달러 규모에 이를 것으로 예상되는 시장으로 가는 길을 열어주었습니다.
유럽 약물사용자문위원회(CHMP)는 2세 이상의 어린이, 청소년 및 5q 척수성 근위축증 성인 환자를 대상으로 이트비스마를 지원했습니다. 이번 권고는 운동 기능이 통계적으로 유의미한 2.39점 개선되었음을 보여준 임상 3상 연구를 바탕으로 하며, 만성 치료제에 대한 잠재적인 1회성 대안을 제공합니다.
에센 대학 병원 신경과의 팀 하게나커(Tim Hagenacker) 교수는 "HFSME 점수의 1점 차이조차도 SMA 환자에게는 펜을 잡는 능력과 같은 실질적인 기능적 이득으로 이어질 수 있다"며 "진행성 신경근육 질환을 앓고 있는 환자에게 독립성과 자율성을 유지하는 것은 치료의 핵심 목표이므로 기존 능력을 보존하는 것이 매우 중요하다"고 말했습니다.
이번 긍정적인 의견은 등록 임상인 STEER 연구에서 비롯되었습니다. 이 연구에서 이트비스마를 투여받은 75명의 환자는 해머스미스 운동 기능 척도(HFMSE)에서 2.39점 개선된 반면, 51명의 대조군은 0.51점 개선에 그쳤습니다. 결과는 p-값 0.0074로 통계적으로 유의미했으며, 효과는 52주 동안 지속되었습니다. 이번 권고는 STRENGTH 및 STRONG 연구 데이터에 의해서도 뒷받침되었습니다.
유럽연합 집행위원회의 최종 판매 승인 결정은 향후 2개월 이내에 내려질 것으로 예상됩니다. 승인될 경우, 이트비스마는 EU에서 2세 이상의 SMA 환자를 위한 최초의 유전자 대체 치료제가 됩니다. 이트비스마는 질병의 근본 원인인 결핍되거나 결함이 있는 SMN1 유전자를 대체하도록 설계된 1회성 척수강 내 주사제입니다.
이로써 노바티스는 바이오젠(Biogen Inc.) 및 로슈(Roche Holding AG)의 기존 SMA 치료제와 더 광범위하게 경쟁할 수 있는 위치에 서게 되었습니다. 노바티스는 이미 영유아 SMA 환자를 위한 유전자 치료제 졸겐스마(Zolgensma)를 시판하고 있습니다. 비즈니스 리서치 컴퍼니(The Business Research Company)의 데이터에 따르면, 이트비스마를 통한 고연령 환자층으로의 확장은 연평균 12.9%씩 성장하고 있는 SMA 시장에서 노바티스의 점유율을 크게 높일 수 있습니다.
환자 옹호 단체인 SMA 유럽의 CEO 니콜 구셋(Nicole Gusset)은 "이트비스마에 대한 CHMP의 긍정적 의견은 이러한 격차를 해소하기 위한 중요한 단계"라며 고연령 아동 및 성인을 위한 혁신적 치료제가 제한적이었음을 강조했습니다.
이번 승인은 유전자 치료 분야에서 노바티스의 입지를 공고히 하고 상당한 새로운 수익원을 제공할 것입니다. 환자들에게는 만성적이고 정기적으로 투여해야 하는 치료의 부담을 1회성 치료로 대체할 수 있는 가능성을 제공합니다. 투자자들은 이제 EU 시장 접근의 핵심 촉매제가 될 약 2개월 뒤의 유럽연합 집행위원회 최종 결정을 주목할 것입니다.
이 기사는 정보 제공만을 목적으로 하며 투자 조언을 구성하지 않습니다.