메조블라스트 리미티드(Mesoblast Limited, Nasdaq: MESO; ASX: MSB)는 동종 세포 치료제를 강화하기 위해 설계된 특허 받은 키메라 항원 수용체(CAR) 기술 플랫폼에 대한 전 세계 독점 라이선스를 취득했습니다. 화요일에 발표된 이번 거래를 통해 메조블라스트는 메이요 클리닉에서 개발된 정밀 강화 세포 제품 제조 기술을 확보하게 되었습니다. 라이선스 계약의 재무 조건은 공개되지 않았습니다.
메조블라스트의 CEO 실비우 이테스쿠(Silviu Itescu)는 지난 4월 10일 다른 제품과 관련된 별도의 성명에서 "리온실(Ryoncil)의 경험을 통해 우리는 아이들에게 치명적인 이 질병을 돕기 위한 독특한 접근 방식을 가질 수 있게 되었다"고 말하며, 새로운 적응증을 위해 자사 플랫폼을 활용하는 데 주력하고 있음을 강조했습니다.
이번 인수는 메조블라스트의 독자적인 중간엽 계통 기질 세포(MSC) 제품의 효과를 증대시키는 것을 목표로 합니다. MSC에 CAR를 엔지니어링함으로써 회사는 특정 조직을 표적화하는 세포의 능력을 개선하고 자연적인 항염증 및 재생 특성을 증폭시키고자 합니다. 이는 지난 4월 8일 회사가 자사의 파이프라인과 상업적 전략을 선보인 R&D 데이에 이은 행보입니다.
이 전략적 기술 인수는 FDA 승인 제품인 리온실®(Ryoncil®)과 후기 단계 파이프라인을 기반으로 하는 메조블라스트의 성장 전략에 또 다른 층을 더합니다. 회사는 리온실의 적용 범위를 성인 질환으로 확장하려 노력하고 있으며, 만성 요통과 심부전 모두를 위해 렉슬레메스트로셀-L(rexlemestrocel-L)을 개발 중입니다. 요통에 대한 임상 3상 시험 등록은 이번 달에 마감될 예정입니다.
파이프라인 확장
CAR 기술 라이선스 구매는 메조블라스트가 임상 파이프라인에서 상당한 진전을 이루고 있는 가운데 이루어졌습니다. 최근 미국 식품의약국(FDA)은 뒤센 근이영양증(DMD) 소아 환자를 대상으로 리온실®의 등록 시험을 시작하기 위한 회사의 임상시험용 신약(IND) 신청을 승인했습니다.
DMD는 미국에서 약 15,000명의 어린이에게 영향을 미치는 심각한 유전 질환입니다. 이번 새 시험에는 76명의 환자가 등록될 예정이며, 소아 환자에서 확립된 리온실의 안전성 프로필을 기반으로 합니다. 연구의 1차 평가변수는 FDA 승인을 위한 검증된 척도인 9개월 시점의 기립 시간(time-to-stand)입니다. 심부전과 같은 만성 질환에 대한 개발과 함께 희귀 소아 질환으로의 이러한 파이프라인 확장은 1,000개 이상의 특허를 보유한 메조블라스트의 포트폴리오를 다양화합니다.
이 기사는 정보 제공 목적으로만 작성되었으며 투자 조언을 구성하지 않습니다.