Key Takeaways:
(P1) 사이토키네틱스(Cytokinetics, Inc., Nasdaq: CYTK)는 비폐쇄성 비대성 심근증(nHCM) 치료를 위한 아피캄텐(aficamten)의 핵심 임상 3상 시험이 두 가지 1차 평가지표를 모두 충족했다고 발표했으나, 이 소식에도 불구하고 회사 주가는 3.1% 하락했습니다.
(P2) 사이토키네틱스의 연구개발 부문 수석 부사장인 파디 I. 말릭(Fady I. Malik) 박사는 “비폐쇄성 HCM 환자들은 질환과 관련된 기저의 과도한 심장 수축을 치료할 승인된 치료법이 없는 실정입니다. 비폐쇄성 HCM 환자의 운동 능력과 증상 부담에서 통계적으로 유의미한 개선을 입증한 최초의 임상 시험인 ACACIA-HCM을 통해 이러한 상황이 바뀌기를 기대합니다”라고 말했습니다.
(P3) ACACIA-HCM 연구 결과, 캔자스시티 심근증 설문지 임상 요약 점수(KCCQ-CSS)에서 위약 대비 최소제곱평균차 3.0(p=0.021)의 통계적으로 유의미한 개선을 보여 환자가 보고한 증상 부담이 완화되었음을 나타냈습니다. 또한 최대 운동 능력(pVO2)에 대한 또 다른 1차 평가지표도 충족하여 위약 대비 0.67 mL/kg/min의 차이를 보였습니다(p=0.003). NYHA 기능 등급 개선 및 바이오마커 NT-proBNP 감소를 포함한 주요 2차 평가지표도 높은 통계적 유의성(p<0.001)으로 충족되었습니다.
(P4) 이번 긍정적인 데이터로 아피캄텐은 현재 근본 원인을 표적으로 하는 승인된 치료제가 없는 nHCM 분야에서 잠재적인 혁신 신약(first-in-class) 치료제로 자리매김하게 되었습니다. 그러나 아피캄텐 복용 참가자의 10%가 좌심실 박출률(LVEF) 50% 미만 하락을 경험했다는 안전성 데이터(위약군은 1%)로 인해 시장의 반응은 다소 위축되었습니다.
ACACIA-HCM 임상은 516명의 참가자를 대상으로 한 다기관, 무작위, 이중맹검, 위약 대조 연구로 진행되었습니다. 환자들은 최대 72주 동안 아피캄텐 또는 위약을 투여받았습니다. 회사 측은 시험 기간 동안 새로운 안전성 신호는 확인되지 않았다고 보고했습니다. 다만, 아피캄텐 투여군 중 2명에서 LVEF 50% 미만 하락과 관련된 심부전 중대 이상반응이 발생했으며, 3%의 환자는 LVEF가 40% 미만으로 떨어져 치료가 중단되었습니다.
현재 폐쇄성 비대성 심근증(oHCM) 치료제로 MYQORZO®라는 브랜드로 판매 중인 아피캄텐은 심장 근육의 과도한 수축을 줄이도록 설계된 심장 미오신 억제제입니다.
이번 결과는 규제 당국과의 논의를 위한 명확한 경로를 제공하며, 잠재적으로 아피캄텐의 적응증을 더 넓은 환자군으로 확대할 수 있는 계기가 될 것입니다. 사이토키네틱스는 다가오는 의학 회의에서 ACACIA-HCM의 전체 결과를 발표하고 미국 식품의약국(FDA)과 논의할 계획입니다.
본 기사는 정보 제공만을 목적으로 하며 투자 조언을 구성하지 않습니다.
