핵심 요약
미국 식품의약국(FDA)은 argenx SE의 바이브가트 및 바이브가트 하이트룰로의 라벨 확대를 승인하여, 쇠약해지는 근육 약화를 유발하는 희귀 만성 자가면역 질환인 전신성 중증근무력증(gMG)을 앓는 모든 성인 환자를 위한 최초의 치료제로 만들었습니다.
argenx의 최고 의학 책임자인 룩 트루옌(Luc Truyen)은 "오늘의 승인은 혈청형에 관계없이 모든 성인 gMG 환자가 이제 바이브가트의 빠른 발현, 지속적인 질병 조절 및 양호한 안전성 프로파일의 혜택을 누릴 수 있음을 의미합니다"라며 "임상의들에게 이는 치료 결정을 단순화하며, 가능한 한 많은 gMG 환자에게 도달하는 데 있어 중대한 발전을 의미합니다"라고 말했습니다.
이번 승인은 흔한 항아세틸콜린 수용체(AChR) 항체가 없는 gMG 환자를 대상으로 한 현재까지 가장 큰 규모의 임상인 ADAPT SERON 임상 3상을 기반으로 합니다. 이 연구는 중증근무력증 일상생활 활동(MG-ADL) 점수에서 통계적으로 유의미한 개선을 보여주었으며, 환자들은 4주 차에 기준선 대비 평균 3.35점의 개선을 보였습니다(p=0.0068). 치료는 내약성이 좋았으며 이전 연구와 일치하는 안전성 프로파일을 보였습니다.
이번 결정으로 기존에 AChR 항체 양성인 약 80%의 gMG 환자만을 포함했던 바이브가트의 시장성이 크게 확대되었습니다. 새로운 라벨에는 항MuSK 또는 항LRP4 항체 양성 환자뿐만 아니라, 역사적으로 많은 임상 시험에서 제외되어 더 높은 질병 부담을 안고 있었던 삼중 음성 환자들도 추가되었습니다.
전신성 중증근무력증은 언어, 시력, 삼킴 및 호흡을 포함한 생활의 기본 측면을 손상시킬 수 있습니다. AChR 항체가 없는 약 20%의 환자들에게 진단과 관리는 특히 까다로운 과제였습니다.
중증근무력증 협회의 상임 이사인 앨리슨 포스(Allison Foss)는 "너무 오랫동안 AChR-Ab가 검출되지 않는 gMG 환자들은 소외되어 왔으며, 자신의 질병을 구체적으로 치료하는 치료법을 받지 못해 더 큰 고통의 짐을 짊어져 왔습니다"라며 "이번 승인은 AChR-Ab가 없는 gMG 환자들도 표적 치료의 혜택을 받을 수 있음을 입증하며, 우리 공동체의 수천 명에게 희망의 메시지를 전달합니다"라고 말했습니다.
신생아 Fc 수용체(FcRn) 차단제인 바이브가트는 질병을 유발하는 순환 IgG 자가항체의 수를 줄임으로써 작동합니다. 이는 정맥 주사(바이브가트)와 피하 주사(바이브가트 하이트룰로)로 모두 이용 가능합니다.
확대된 승인은 gMG 분야에서 argenx의 리더십을 공고히 하며 회사의 중요한 성장 동력이 될 것으로 예상됩니다. 투자자들은 확대된 환자군에서의 초기 판매 추이를 지켜볼 것이며, 회사는 접근성을 촉진하기 위해 환자 지원 프로그램인 My VYVGART Path를 운영하고 있습니다.
본 기사는 정보 제공 목적으로만 작성되었으며 투자 조언을 구성하지 않습니다.
