아기오스, 지중해빈혈 치료제 EU 승인 획득 및 4대 주요 시장 공략

아기오스 파마슈티컬스(Agios Pharmaceuticals Inc., NASDAQ:AGIO)는 모든 형태의 지중해빈혈을 앓고 있는 성인 빈혈 환자 치료를 위한 약물인 PYRUKYND(미타피바트)에 대해 유럽 위원회로부터 시판 허가를 받았으며, 이로써 EU 내에서 이 광범위한 환자군을 위한 최초의 치료제가 되었습니다.

아기오스의 최고경영자(CEO)인 브라이언 고프(Brian Goff)는 성명을 통해 "미국, 사우디아라비아, 아랍에미리트에 이어 이제 EU까지 4대 주요 시장에서 승인을 획득한 것은 이 신약의 혁신적인 잠재력을 입증하는 것"이라고 밝혔습니다.

이번 승인은 비수혈 의존형 및 수혈 의존형 환자를 각각 평가한 두 가지 임상 3상 시험인 ENERGIZE 및 ENERGIZE-T의 긍정적인 결과를 바탕으로 이루어졌습니다. 미국에서 이 약물은 지중해빈혈 치료제인 AQVESME로 시판되고 있으며, 출시 첫 분기에 242건의 신규 처방을 기록하며 강력한 초기 수요를 보여주었습니다.

이번 결정으로 아기오스는 해당 약물의 최대 매출 전망치를 10억 달러로 잡고 있는 상당한 규모의 신규 시장을 확보하게 되었습니다. 회사는 아반자나이트 바이오사이언스(Avanzanite Bioscience B.V.)와 파트너십을 맺고 약 18,000명에서 23,000명의 희귀 혈액 질환 환자가 거주하는 유럽 전역에 PYRUKYND를 상용화 및 유통할 예정입니다.

임상 3상 데이터를 기반으로 한 광범위한 라벨

지중해빈혈은 헤모글로빈 생성을 방해하여 심각한 빈혈 및 기타 합병증을 유발하는 유전 질환입니다. 이번 EU 승인은 환자의 정기적인 수혈 필요 여부와 관계없이 알파 및 베타 지중해빈혈 모두를 포함합니다.

임상 프로그램의 주요 연구자인 밀라노 대학교의 마리아 도메니카 카펠리니(Maria Domenica Cappellini) 박사는 "임상 3상 결과는 유전자형이나 수혈 상태에 관계없이 환자들의 부담을 해결하고 치료 결과를 개선할 수 있는 PYRUKYND의 잠재력을 보여준다"고 말했습니다.

194명의 비수혈 의존형 환자를 대상으로 한 ENERGIZE 연구는 혈중 헤모글로빈 농도의 지속적인 증가라는 1차 평가지표를 충족했습니다. 258명의 수혈 의존형 환자를 대상으로 한 ENERGIZE-T 연구는 수혈된 적혈구 단위 수를 50% 이상 감소시킨다는 1차 평가지표를 충족했습니다.

파이프라인 확장

이번 승인은 미타피바트를 아기오스의 희귀 혈액학 전략의 핵심으로 더욱 공고히 합니다. 회사는 최근 또 다른 유전성 혈액 질환인 낫적혈구병으로 미타피바트의 용도를 확장하기 위해 미국 식품의약국(FDA)에 보충 신약 허가 신청서(sNDA)를 제출했습니다. 해당 제출 건은 가속 승인 경로에 따라 진행 중이며, 향후 수개월 내에 결정이 내려질 것으로 예상됩니다.

유럽 승인은 아기오스의 핵심 상업 자산으로서 미타피바트의 성장 모멘텀을 시사합니다. 투자자들은 이제 유럽 파트너인 아반자나이트의 매출 증가세와 FDA의 낫적혈구병 적응증 승인 결정을 주시할 것입니다.

본 기사는 정보 제공만을 목적으로 하며 투자 조언을 구성하지 않습니다.