Edgen Stock·Mar 12 2026, 19:52uniQureと米国食品医薬品局（FDA）の間で、同社の遺伝子治療候補薬AMT-130を巡る激しい公衆論争が勃発し、劇的な株価上昇で終結しました。データ操作の疑惑と新たな臨床試験の義務化が絡んだこの対立は、uniQureの株価を大きく変動させましたが、FDAの主要幹部の辞任が規制の潮目の変化を示唆し、投資家の楽観論を再燃させました。
uniQureと米国食品医薬品局（FDA）の間でエスカレートする対立は、FDAがハンチントン病遺伝子治療薬AMT-130のデータ完全性に公に疑問を呈した後、同社株を急落させました。3月2日、FDAはuniQureに対し、新しい偽手術対照研究を実施するよう「強く」勧告し、その第I/II相試験のデータが承認には不十分であると結論付けました。市場は迅速に反応し、uniQureの株価は2月27日の15.63ドルから2日後に42%暴落し、9.03ドルとなりました。
この論争は、匿名のFDA幹部（後にヴィナヤク・プラサド博士と特定）が記者団に対し、この治療法は「失敗した製品」であると語ったことで激化しました。uniQureはこれに対し、これらの発言を「極めて異例で前例がなく、…不完全であるか、あるいは全く不正確である」と批判しました。この公衆の衝突はまた、同社を法的課題にさらしており、法律事務所は、医薬品の承認見通しについて誤解を招く発言をしたとして、uniQureに対する証券集団訴訟を組織しています。
金曜日、uniQureがFDAの首席医療科学責任者であり、AMT-130の主要な批判者であったプラサド博士の辞任を発表したことで、状況は劇的に逆転しました。投資家は彼の辞任を、薬の承認に対する主要な障害が取り除かれたものと解釈し、同社株の大規模な上昇を引き起こしました。時間外取引で株価は51%急騰し、21.55ドルに達し、週の損失を帳消しにし、治療法の将来に対する新たな自信を示しました。
この感情は、関連株も上昇したことで、より広範な遺伝子医療セクターに波及しました。アナリストは、この市場の動きが、プラサド博士の強硬な姿勢が例外であり、彼の退任がより従来の規制審査プロセスにつながる可能性があるという信念を反映していると指摘しました。株価が9.03ドルの安値からわずか数日で21ドル以上に反発したことは、主要な規制当局の職員とその革新的な治療法に対する影響力を示すものです。
主要な規制上の反対者がいなくなったことで、投資家やアナリストは、合意されたピーク時売上予測が17億ドルに達する薬剤AMT-130の今後の道筋を再評価しています。この新たな楽観論は、数日前とは対照的です。当時、みずほ証券は、uniQureの目標株価を33ドルから12ドルへ64%引き下げ、長期間にわたる「倫理的に問題がある可能性のある」新たな試験のリスクを挙げました。ハンチントン病協会などの患者擁護団体は、FDAが偽手術を要求したことを批判し、プラセボ投与中に患者が不可逆的な神経変性を被ることになるだろうと主張しました。
uniQureは以前、第I/II相試験で疾患進行が75%遅延したと報告していましたが、FDAの最初の拒否は、遺伝子治療に対する同機関の厳格な基準を浮き彫りにしました。プラサド博士の辞任は承認を保証するものではありませんが、市場の目には規制経路のリスクを大幅に軽減するものです。投資家は現在、uniQureとFDAの間で直接的かつ建設的な対話が再開され、不治の致死的な神経変性疾患を対象とした治療法のスケジュールを潜在的に救うことができると賭けています。
