Edgen Stock·Mar 03 2026, 03:18米食品医薬品局（FDA）がUniQureのハンチントン病遺伝子治療薬AMT-130の臨床試験データを却下したことを受け、UniQureの株価は急落しました。FDAは新たな、より厳格な研究を推奨しており、これにより同薬の市場投入が大幅に遅れ、投資家の信頼が失われました。
月曜日、UniQure（QURE）の株価は、米国食品医薬品局（FDA）から壊滅的なニュースが確認された後、36%急落し9.93ドルとなりました。A型会議の議事録によると、FDAは、同バイオテクノロジー企業が開発するハンチントン病治療薬AMT-130の第I/II相治験データが、生物製剤承認申請を裏付けるには不十分であると述べました。FDAは現在、UniQureに対し、臨床試験のゴールドスタンダードである、より厳格な無作為化、二重盲検、シャム手術対照試験を実施することを推奨しました。
この規制上の決定は、昨年9月以来築き上げられた利益を消し去りました。当時、初期データはAMT-130が病気の進行を遅らせる可能性を示唆していました。この反転は市場の急速な反発を引き起こし、Cantor Fitzgeraldは同社の株価を「オーバーウェイト」から「中立」に格下げし、12ヶ月の目標株価を55ドルから9ドルに引き下げました。これは、潜在的な商業化への新たな、より長い道のりを反映したものです。
FDAによる新たな治験の要件は、AMT-130のタイムラインを根本的に変更します。以前は2027年に米国での発売を想定していたCantor Fitzgeraldのアナリストは、その推定を2030年に後ろ倒ししました。この3年間の遅延は、潜在的な収益を遅らせるだけでなく、他の企業からの競合治療薬がすでに第3相開発段階に入っているため、UniQureの重要な先行者利益を失わせることにもなります。
この挫折は、2025年にわずか1,610万ドルの売上に対し、1億9,900万ドルの純損失を報告した赤字企業にとって深刻な打撃です。CEOのマット・カプスタ氏は、同社がFDAとの連携に引き続き尽力すると述べていますが、財政的圧力は大幅に強まっています。同社は現在、第2四半期に潜在的な研究デザインについて議論するためにB型会議を要請する予定です。
UniQureの経営陣はFDAの姿勢に驚きを表明し、マット・カプスタCEOはこのフィードバックを、既存データで十分である可能性を示唆していた以前のガイダンスからの「劇的な変化」と呼びました。しかし、この決定は、非伝統的な治験データに依存していたRegenxbioとBiohavenの医薬品に対する最近の却下を受けて、FDAが希少疾患治療薬に対してより厳格な基準を適用するという広範な傾向の一部であるように見えます。
頭蓋骨に穿頭して投与されるUniQureの治療法を暗に示唆しつつ、FDAコミッショナーのマーティン・マカリー氏は最近、「効果がない」にもかかわらず、FDAが「承認を迫られた」という製品を批判しました。このコメントは、FDAの懐疑的な見方と、AMT-130が米国市場で将来性を持つためには、今や乗り越えなければならない高い科学的ハードルを強調しています。
