Solid Biosciences、デュシェンヌ試験の良好なデータを受けFDA迅速承認を追求

SGT-003、40名の患者において有効性と安全性を示す

Solid Biosciencesは2026年3月11日、遺伝子治療薬候補であるSGT-003に関する良好な中間臨床データを発表しました。フェーズ1/2 INSPIRE DUCHENNE試験の最新情報によると、治療を受けた40名の参加者において、本治療法は概ね良好な忍容性を示し、期待できる安全性プロファイルが確認されました。臨床的には、筋肉機能に不可欠なミクロジストロフィンの強力な発現が観察されました。これらの結果は、ジストロフィン関連タンパク質複合体（DAPC）の回復と筋肉の統合性の改善を示す機序的証拠によって裏付けられています。特に、データは左室駆出率（LVEF）によって測定される心機能の安定化と改善も示唆しています。

2026年上半期にFDA迅速承認を目指す

有望な結果に後押しされ、Solid Biosciencesは規制戦略に焦点を移しています。同社は2026年上半期中に米国食品医薬品局（FDA）との会合を予定しています。これらの協議の主な目的は、SGT-003の潜在的な迅速承認経路に関するガイダンスを求めることです。この指定を獲得できれば、商業化までの期間が大幅に短縮され、投資家にとっての資産のリスクが低減されます。Solid Biosciencesは、2026年半ばまでにFDAとの協議結果に関する公開情報を発表する予定であり、これは同社の評価にとって重要な触媒となるでしょう。