サンガモ、ファブリー病遺伝子治療薬のFDA迅速承認を追求

サンガモ、ST-920遺伝子治療薬のBLAを推進

2026年3月9日、サンガモ・セラピューティクスは、米国食品医薬品局（FDA）への生物学的製剤承認申請（BLA）のローリング提出を進めていると発表しました。この申請は、同社が全額出資するファブリー病成人患者治療のための治験中の遺伝子治療薬であるイサラガジェン・シバパルボベック（ST-920）の迅速承認を目指すものです。この規制上の節目は、この稀な遺伝性疾患に対する潜在的な単回治療薬の商業化に向けた重要な一歩を示しています。

FDA、eGFR勾配を迅速承認のエンドポイントとして受諾

迅速承認経路の追求は、52週時点の年間平均推定糸球体濾過率（eGFR）勾配を主要なエンドポイントとして受け入れるというFDAの合意によって裏付けられています。サンガモのSTAAR研究からのデータは、腎機能の主要な測定値である正のeGFR勾配を示しました。このエンドポイントを確保することは、規制プロセスのリスクを大幅に軽減し、市場投入までの期間を短縮する可能性があり、ファブリー病の治療状況を潜在的に変革する重要な検証となります。