Edgen Stock·Mar 27 2026, 11:55ロケット・ファーマシューティカルズは、稀で致死的な小児免疫疾患を治療する遺伝子治療薬「クレスラディ」について、初のFDA承認を獲得しました。この決定は、以前の却下を経て同社のプラットフォームを検証し、重要な金融資産をもたらし、株価を急騰させました。
ロケット・ファーマシューティカルズ（RCKT）の株価は、米食品医薬品局（FDA）が2026年3月27日に同社の遺伝子治療薬クレスラディを承認したことを受け、金曜日の市場前取引で10%上昇しました。この治療法は、稀でしばしば致死的な小児免疫疾患である重症白血球接着不全症I型（LAD-I）に対して承認された史上初の治療法です。クレスラディは、以前の標準治療であった幹細胞移植の際に適合する兄弟ドナーがいない小児患者向けに特別に承認されています。
化学的にmarnetegragene autotemcelとして知られるこの治療法は、単回静脈内投与されます。LAD-I患者で欠陥があるITGB2遺伝子の機能的なコピーを導入するために、患者自身の造血幹細胞を遺伝子操作して作られます。この画期的な承認は、生後2年以内に約75%の死亡率を持つ疾患に対する重要な治療選択肢を提供します。
今回の規制当局による承認は、ロケット・ファーマシューティカルズにとって大きな転換点となります。FDAは当初、2024年6月にクレスラディを却下していましたが、これは同社の製造プロセスに関するさらなる情報が必要であるという理由からでした。ロケットは、FDAの懸念に対処した後、2024年10月に申請を再提出しました。この2度目の成功は、同社の製造プラットフォームのリスクを軽減し、戦略的焦点を裏付けるものです。
この勝利は、同社が以前にファンコニ貧血の遺伝子治療薬RP-L102の販売申請を撤回するという意図的な戦略的転換に続くものです。同社は、撤回は商業的理由によるものであり、クレスラディを市場に投入することにリソースを集中させるためであると述べていました。
クレスラディは数百万ドルの価格が設定されると予想されますが、その直接的な収益の可能性は、100万人に1人と推定されるこの疾患の稀少性によって制限されます。しかし、FDAの承認はより即座の財政的利益をもたらします。それは譲渡可能な優先審査バウチャー（PRV）です。これらのバウチャーは、最大2億ドルで他の製薬会社に売却することができ、非希釈性資本の重要な供給源となります。試験で2年時点で患者の100%生存を示す強力な臨床データは、価格設定と保険会社からの償還の両方にとって強力な根拠となります。
