Edgen Stock·Mar 23 2026, 08:38ロシュは、主要な中期試験で筋疾患治療薬のエムグロバートが有効性評価項目を達成できなかったため、開発を中止しました。この決定により、市場から主要な競合薬が消え、Scholar Rockの類似治療薬に大きな機会が生まれます。
ロシュは、脊髄性筋萎縮症（SMA）および顔面肩甲上腕型筋ジストロフィーに対する候補薬エムグロバートの開発を中止しました。2026年3月20日に発表されたこの決定は、259名の患者が参加した第2/3相MANATEE試験の結果が期待外れだったことによるものです。ロシュの子会社ジェネンテックによると、この抗ミオスタチン療法は「期待していた筋肉の成長と運動機能の改善を継続的に提供できませんでした」。
同社は、エムグロバートが良好な忍容性を示したため、試験が安全性の問題で中止されたわけではないと強調しました。しかし、明確な臨床的利益を示せなかったことは、ロシュの神経筋疾患パイプラインにとって大きな後退となります。MANATEE試験の患者は、ロシュが承認したSMA治療薬であるエブリスディに移行する予定です。
ロシュのこの分野からの撤退は、Scholar Rockと競合するミオスタチン遮断薬であるアピテグロマブにとって直接的な商業的道を切り開きます。Truist Securitiesのアナリストは、この動きが「アピテグロマブの優位性の舞台を整える」ものであり、Scholar Rockがこの特定のSMA療法クラスで「将来の市場シェアに関して競合がない」状態になると指摘しました。この展開は、Scholar Rockにとって運命の急転換を意味します。同社は、2025年9月にFDAが第三者施設の製造上の問題によりアピテグロマブの申請を却下したことで、規制上の後退に直面していました。
製造上の問題が解決に向かっていると報じられているため、投資家の関心は現在アピテグロマブの商業的機会に移っています。BMO Capital Marketsのアナリストは、製造上の懸念が解消されれば、ロシュの撤退はSMA市場におけるScholar Rockの初期販売にとって大きな追い風となる可能性があると述べています。
筋疾患の開発は中止されましたが、ロシュはエムグロバート資産を完全に放棄するわけではありません。この製薬大手は、この抗ミオスタチン抗体を肥満症の治療薬として開発を継続することを確約しました。この適応症に対する中期試験はすでに進行中であり、早ければ2028年にも薬事申請が行われる可能性があります。この戦略的な転換により、ロシュは神経筋疾患分野を競合他社に譲りつつも、非常に収益性の高い肥満市場をターゲットとすることで、この分子への投資を回収することができます。
